DISC : déficit immunitaire sévère combiné : Le premier traitement de ce déficit immunitaire congénital, par thérapie génique, vient d’être réussi par une équipe française : les Prs Salima Hacein-Bey-Abina, Alain Fischer, Marina Cavazzana-Calvo, et coll. qui publient leurs résultats dans l’édition du 22 juillet du New England Journal of Medicine. Des travaux également soutenus par les dons du Téléthon.

Avec un recul de 11 ans, l’équipe française livre à la revue de référence, le résultat de ce protocole de thérapie génique appliqué à 9 jeunes patients atteints de ce déficit immunitaire primitif (congénital), pour lesquels on n’avait pas de donneurs de moelle osseuse compatibles dans les registres mondiaux explorés. Ce déficit est caractérisé par l’absence d’un récepteur à cytokine sur la chaîne commune gamma, nécessaire au fonctionnement des lymphocytes T, du fait d’une mutation génétique sur le chromosome X des garçons. La forme de déficit traitée par cette équipe n’est que l’un...