Traiter l’hémophilie B par thérapie génique, en une fois et de manière « définitive » c’est l’objectif de l’étude menée par une équipe de chercheurs du fameux St. Jude Children's Hospital pour Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT), un leader dans le domaine de la thérapie génique. L’annonce au 10 mars, du démarrage des essais cliniques de phase I / II avec une combinaison de  gènes pour le traitement de l'hémophilie B, représente un immense espoir pour les patients, actuellement traités par de fréquentes administrations intraveineuses, coûteuses et contraignantes qui peuvent ne pas prévenir totalement les saignements.

Près de 400.000 personnes dans le monde sont atteintes d'hémophilie. Maladie héréditaire de la coagulation sanguine, elle est caractérisée par des hémorragies prolongées traumatiques ou spontanées, surtout au niveau des articulations, des muscles et des organes. Les saignements entraînent des séquelles à long terme, par exemple sur les articulations et peuvent êt...