Dans le palmarès des avancées thérapeutiques de 2009 du LEEM, un produit peu parlant pour un problème de santé qui l’est encore moins : Clottafact®, du laboratoire français LFB (Laboratoire du fractionnement et des biotechnologies). C’est un concentré de fibrinogène humain, pour une maladie rare, le déficit constitutionnel en fibrinogène qui peut déclencher des hémorragies massives. C’est un médicament dérivé du sang humain, pour compenser le déficit de ce facteur-clé de la coagulation, précurseur de la fibrine, consolidant le caillot.

L’absence ou l’insuffisance de fibrinogène circulant expose les patients – ils seraient une centaine en France – à des hémorragies massives en cas d’accident avec saignement ou simplement de saignements spontanés. En fait, les hémorragies peuvent se déclencher dès la naissance et mettre la vie des sujets touchés en danger. Maladie héréditaire, son seul traitement est l’administration en urgence de fibrinogène exogène, à défaut une perfusion de plasma frais – qui contient du fibrinogène.

Clottafact®, comme le souligne le palmarès du LEEM, est la première spécialité de fibrinogène humain ayant obtenu une AMM, et c’est le seul traitement autorisé du déficit constitutionnel en fibrinogène (pureté : > 95 %). Chez les patients concernés, il est administré en première intention lors d’hémorragies spontanées ou post-traumatiques, en dehors des saignements menaçant la vie ou le pronostic fonctionnel ou des actes chirurgicaux.

Le LFB est un laboratoire spécialisé dans le fractionnement du sang humain pour en extraire individuellement des protéines à activité pharmacologique, lus exactement : hémobiologique. Le fractionnement permet d'isoler ses protéines et de préparer des médicaments très spécialisés en utilisant des procédés de purification de très haute précision (nanofiltration). L’une des priorités du LFB est d’innover  dans ces procédés pour obtenir une sécurité croissante des médicaments dérivés du plasma  (MDP), sans perte de leurs propriétés biologiques ni de leur bénéfice thérapeutique chez les patients. A la base, il y a les donneurs de sang bénévoles, gérés par l’Etablissement français du sang (EFS), un des organismes les plus exigeants au monde. Ces produits sont soumis aux mêmes contraintes que les médicaments les plus contrôlés.

La demande d’AMM de Clottafact® a été déposée en 2008 à l’AFSSAPS. Un nouveau procédé, outre des étapes supplémentaires de sécurisation, permet une production significativement plus élevée de ce MDP. Sa haute valeur thérapeutique lui a valu un score ASMR (amélioration du service médical rendu) de niveau 1.

Clottafact® constitue aussi un progrès thérapeutique dans les hémorragies utérines de la délivrance (post-accouchement). En effet, les hémorragies sévères du post-partum  (HPP) exposent les femmes à un risque  grave et fréquent : perte de plus de 1 000 mL de sang (situation vue dans 1 % des naissances. C’est en fait la première cause de mortalité en couches (environ 200 000 décès/an dans le monde), c’est la principale cause d’hystérectomie de la jeune femme (800 cas/an en France). L’étiologie est multiple : hypotonie utérine  (épuisement utérin), déficit en fibrinogène méconnu, coagulopathie de consommation (perte hémorragique excessive de fibrinogène). Clottafact® se justifie en cas d’inefficacité des utérotoniques : l’arrêt du saignement est observé en moins de 30 min dans 75 % des cas. C’est la prévention de gestes ultimes : ligature ou embolisation des artères utérines, ou hystérectomie

Le LFB est, la première entreprise française du secteur des biotechnologies, 5e laboratoire mondial pour les MDP  et 3e  laboratoire à l’hôpital en France. Il commercialise 19 MDP pour le traitement de plus de 80 pathologies de l’immunité, de la coagulation et pour les soins intensifs. Un demi-million de patients reçoit ses médicaments  chaque année en France. Dans les biotechnologies, le LFB développe des anticorps monoclonaux et une gamme de protéines recombinantes par transgénèse avec GTC Biotherapeutics.

Source : LEEM, LFB (Visuels), mise en ligne Jean-Marie Manus, Santé log, le 2 février 2010

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Cette actualité a été publiée le 02/02/2010 par P. Bernanose, D. de publication, avec la collaboration
de P. Pérochon, diététicien-nutritionniste, coordinateur éditorial.