Soliris® (éculizumab), pourrait être le nouveau traitement de la nephopathie conséquence d'une HNP ou hémoglobinurie nocturne paroxystique. Il s’agit d’une anomalie de la coagulation très rare, qui touche les deux sexes et toutes les ethnies, émergeant en moyenne vers 30 ans, mais 10 % environ des cas surviennent avant 21 ans. Elle se caractérise par une hémolyse (éclatement des hématies) exposant au risque de thromboses multiples, marquée d’asthénie, d’anémie, de baisse de la qualité de vie, d’hypertension pulmonaire, de dyspnée, d’épisodes algiques, de néphropathie et d’hémoglobinurie (excrétion urinaire colorée).

Le laboratoire Alexion Pharmaceuticals (Cheshire, Connecticut) a fait récemment connaître les résultats positifs de l’étude AEGIS, expérimentant un nouveau traitement, l’éculizumab (Soliris®) chez des patients japonais porteurs d’une néphropathie, conséquence d’une HNP. A 38 semaines, les patients se sont soit stabilisés, soit améliorés. C’est un point important, souligne le laboratoire, dans la mesure où plusieurs études ont montré que la néphropathie de la HNP (PNH : paroxysmal nocturnal hemoglobinuria) est responsable en moyenne de 18 % des décès dans cette maladie.

La réduction à long terme de l’hémolyse, a également été montrée par AEGIS, traduite cliniquement par une diminution de l’asthénie et une amélioration de l’anémie, avec une diminution de la nécessité de transfusions.

La HNP est une maladie insidieuse, d’abord silencieuse, actuellement non reliée à de quelconques antécédents. De ce fait, le diagnostic est souvent tardif : de une année à plus de 10 ans. Environ un tiers des patients diagnostiqués ont une espérance de vie de 5 ans. On constate que la HNP est plus souvent découverte chez les patients ayant une fonction médullaire défectueuse : aplasie médullaire, syndromes myélodysplasiques.

Par ailleurs, chez des sujets faisant des accidents thrombotiques d’origine indéterminée, outre une thrombophilie, la recherche d’une HPN peut être justifiée.

C’est au 51e Congrès annuel de l’American Society of Hematology (ASH) que les résultats d’AEGIS ont été présentés par Alexion sur un poster à la fin de l’an dernier : « Chronic Renal Insufficiency in Japanese Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) : Improvement with Eculizumab Treatment in the Long-Term Follow-up of the AEGIS Study ».

La néphropathie est l’une des complications les plus courantes et les plus létales (life-threatening) des complications de l’hémolyse chez les patients japonais avec HNP, a rappelé  ce propos le Pr  Yuzuru Kanakura, hémato-oncologue, du CHU d’Osaka, soulignant que dans cette étude (portée de 12 à 38 semaines), l’amélioration de la fonction rénale avec l’éculizumab était particulièrement évidente chez des patients au stade précoce de la HNP. Ce qui souligne l’importance du diagnostic et du traitement précoces, dans la mesure où ce traitement permet en outre d’observer un maintien de la régression de l’hémolyse et une nette amélioration de la qualité de vie des patients.

Les résultats japonais devraient être comparables aux résultats actuellement évalués dans des études aux Etats-Unis et en Europe, qui ont également montré une réduction de l’hémolyse, de l’anémie, de la dépendance aux transfusions et de l’asthénie chez les patients sous Soliris®… qui pourrait être autorisé au Japon à la fin de l’année. Il est agréé FDA et Commission européenne depui, ainsi qu’au Canada et en Australie.

Source : BusinessWire, mise en ligne par Alexis Yapnine, Santé log (traduction, adaptation), le 10 mars 2010 (Visuel « HPN, l’iceberg »)
Plus d’information : www.pnhsource.com, www.alexionpharma.com, www.soliris.net (Vignette, visuel)
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Cette actualité a été publiée le 11/03/2010 par P. Bernanose, D. de publication, avec la collaboration
de P. Pérochon, diététicien-nutritionniste, coordinateur éditorial.