ACE-031 est un médicament issu de la biopharma Acceleron (Cambridge, Massachusetts), à qui la FDA a accordé le label « médicament orphelin ». Ce serait le premier traitement d’une maladie neuromusculaire : la myopathie de Duchenne de Boulogne. Son principe, encore expérimental augmenter la masse et la force musculaires perdues.

La myopathie de Duchenne de Boulogne (DDB, 1 naissance mâle sur 3.500), décrite au 19e siècle par un médecin français (aux Etats-Unis : Duchenne Muscular Dystrophy, DMD), est due à une mutation génétique responsable de l’absence ou de l’imperfection de la dystrophine, protéine indispensable au maintien structurel des muscles. Elle se termine par le décès des enfants atteints, même si des traitements palliatifs permettent de retarder l’échéance, du fait d’une perte progressive de la masse musculaire et de la force musculaire, qui touche la musculature thoracique et le myocarde.

Encore expérimental, l‘ACE-031 pourrait augmenter la masse et la force mus...