La publication dans le  Lancet du 28 février des résultats d’un essai de phase 3 réalisé par le laboratoire américain Acorda Therapeutics avec une nouvelle molécule, la fampridine-SR, dans la sclérose en plaques (SEP), a retenu l’attention du monde entier, bien qu’il ne s’agisse que l’une des étapes de l’expérimentation de ce médicament apparemment prometteur. Cet essai concernait 301 patients traités dans 33 centres
spécialisés dans la SEP aux Etats-Unis et au Canada.

Cet essai thérapeutique de 14 semaines a montré qu’une plus large proportion de patients ayant reçu la fampridine-SR bénéficiaient d’une amélioration statistiquement significative de leur allure de marche (walking speed) comparativement aux patients recevant un placebo, soit une amélioration de 35 % pour les premiers contre 8 % pour les seconds. Ce progrès a été scientifiquement validé par une méthode dite Timed 25-Foot Walk (littéralement : marche de 25 pieds chronométrée). De plus, on a relevé une augmentation également statistiquement significative de la force du membre supérieur mesurée par un test spécifique : le Lower Extremity Manual Muscle Test (LEMMT) chez les patients traités par rapport aux patients recevant le placebo.

L’amélioration de la vitesse de déplacement n’est pas le seul critère d’efficacité de cette nouvelle thérapeutique. Cette essai a également montré une autre amélioration : celle de se livrer plus facilement à diverses activités dans la journée : sortir de chez soi, rester debout sans fatigue, besoin réduit de dispositifs d’aide, capacité à monter et descendre mieux les escaliers.

On estime entre 400 000 et 500 000 le nombre de personnes atteintes de SEP aux Etats-Unis, quelque 630 000 en Europe et jusqu’à 2,5 millions dans le monde. Or une récente étude menée aux Etats-Unis indique que jusqu’à 85 % des personnes atteintes de SEP ont une incapacité progressive à marcher. Pour 70 % des patients interrogés, les difficultés à se déplacer – voire l’immobilité quasi forcée – est ce qu’il y a de plus éprouvant à vivre… car c’est l’entrée dans la dépendance.

Acorda Therapeutics a soumis le dossier d’AMM de la fampridine-SR à la FDA le 30 janvier, en sollicitant l’indication : amélioration de la capacité à marcher (improvement in walking ability).

Acorda Therapeutics est une société de biotechnologie qui se consacre au développement de traitements neurologiques : lésions de la moelle épinière, SEP, spasticité, pathologies du système nerveux central. Elle a développé plusieurs produits originaux.

La fampridine-SR (4-aminopyridine ou 4-AP) est un médicament à libération prolongée. En expérimentation au laboratoire, cette molécule a montré qu’elle améliore le passage de l’impulsion nerveuse dans les fibres nerveuses qui ont perdu leur revêtement protecteur de myéline. La perte de la gaine de myéline par un processus auto-immun est la cause des perturbations neurologiques de la SEP.

La cellule nerveuse est pourvue de prolongements, les axones, qui sont les voies de communication « électrique » entre neurones. Tous les axones important disposent de cette gaine protectrice de myéline, un revêtement lipidique qui évite aux fibres nerveuses l’interférence avec des corps étrangers et assure une transmission correcte et rapide de l’influx nerveux. Les pertes de myéline favorisent les « fuites de courant électrique », donc une perte d’efficacité de toutes les fonctions qui dépendent de l’influx nerveux, principalement les muscles. La fampridine-SR rétablit un passage du courant correct au niveau des lésions de myéline. La remyélinisation des axones est l’un des axes de recherche d’Acorda Therapeutics.

Auteur : Yann-Mikael Dadot, Santé log, mis en ligne le 6 mars 2009

Accéder au site d’Acorda Therapeutics : http://www.acorda.com/

Accéder au communiqué (en anglais) : http://phoenix.corporate-ir.net/phoenix.zhtml?c=194451&p=irol-newsArticle&ID=1260747&highlight=

Visuel et vignette Acorda

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Cette actualité a été publiée le 07/03/2009 par P. Bernanose, D. de publication, avec la collaboration
de P. Pérochon, diététicien-nutritionniste, coordinateur éditorial.