PTI, cela signifie ou purpura thrombopénique idiopathique, mais la tendance est de lui attribuer désormais de préférence l’appellation thrombocytopénie auto-immune chronique, ce qui revient à proposer un nouveau sigle (TPAI ?), que devront entériner les sociétés savantes francophones et anglophones. Le traitement Nplate® du Laboratoire AMGEN vient d’obtenir une AMM européenne, un point important alors que la France compte 8.660 adultes atteints de PTI/TPAI et 140.000 personnes seraient traitées en Europe et aux Etats-Unis.

L’apparition en 2009 des premiers traitements de cette maladie rare mérite d’être soulignée. D’autant que l’un d’eux, le romiplostin (Nplate®, Amgen) est l’une des avancées thérapeutiques distinguées au palmarès du LEEM.

La thrombocytopénie est un déficit chronique en plaquettes – de leur nom savant : thrombocytes – qui expose les patients au risque hémorragique puisque la formation du thrombus débute par l’agrégation plaquettaire (temps plaquettaire ou hémostase primaire), dite aussi « thrombus blanc ». La nature auto-immune de cette maladie rare se concrétise par une (auto)destruction des plaquettes par des auto-anticorps (notamment dans la rate).

Divers traitements (corticoïdes, immunoglobulines, transfusion de plaquettes, splénectomie) ont été proposés avant le développement de molécules réellement ciblées, c'est-à-dire des analogues du facteur de croissance des cellules-souches précurseurs des plaquettes : la thrombopoïétine (TPO). C’est l’identité du romiplostin, qui se lie au récepteur de la TPO et stimule la production de plaquettes fonctionnelles par la moelle osseuse.

Nplate® a obtenu une AMM européenne sur les résultats de deux études finales (phase 3), chez des patients ayant conservé leur rate et d’autres ayant subi une splénectomie (traitement extrême avant les analogues de la TPO). Le traitement s'administre en injection sous-cutanée. Dans ces études internationales multicentriques, on a noté un taux de réponse plaquettaire de 83 %, avec une réponse prolongée chez près de 50 % des patients. Chez les patients répondeurs, le traitement classique a pu être interrompu ou réduit (corticoïdes immunosuppresseurs…), ce qui est positif, car ce « classique » n’est pas toujours bien supporté, mais les patients peuvent aussi y développer une résistance.

Les résultats d’études limitées dans le temps peuvent être vérifiés sur des périodes plus longues, ce qui a été le cas ici, pour apprécier d’une part la rémanence d’un traitement et définir un schéma de traitement d’entretien (une sorte de « rappel » comme pour un vaccin), d’autre part évaluer tolérance et efficacité sur le long terme. Ici, l’extension de la phase 3 en « intention de traiter » (on sort de l’étude, on traite pour de bon) a confirmé chez la plupart des patients l’augmentation et le maintien du taux plaquettaire, et son doublement possible sous traitement.

Le PTI/TPAI est une maladie rare (et non orpheline), chronique et évolutive qui peut exposer à un risque vital du fait du caractère des hémorragies. Elle toucherait entre 25 et 50 personnes sur 100 000 en Europe. L’apparition d’hémorragies cutanées, muqueuses, viscérales justifie une exploration biologique de l’hémostase : recherche de déficits en facteurs de coagulation,  numération plaquettaire, temps de coagulation... C’est une maladie deux fois plus fréquente chez la femme que chez l’homme. On observe aussi, parallèlement au versant auto-immun, une sous-production médullaire de TPO et de cellules précurseurs, les mégacaryocytes, les auto-anticorps s’exerçant à l’encontre de ceux-ci.

La France compterait 8.660 adultes atteints de PTI/TPAI, sur quelque 50.000 dans l’Union Européenne et 140.000 seraient traités en Europe et aux Etats-Unis.

Source : Laboratoires Amgen, mise en ligne par Alexis Yapnine, Santé log, le 3 février 2010 (Visuel Amgen, vignette platelet)

Accéder aux dernières actualités sur le Leem

Réagissez à cette actu sur Santé Blog

Cette actualité a été publiée le 03/02/2010 par P. Bernanose, D. de publication, avec la collaboration
de P. Pérochon, diététicien-nutritionniste, coordinateur éditorial.