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MÉDICAMENT: Première thérapie génique pour approbation en UE

Actualité publiée le 21-07-2012
EMA-CHMP

Il s’agit de la première thérapie génique recommandée pour approbation en UE et elle est indiquée pour une maladie très rare du métabolisme des triglycérides, le déficit en lipoprotéine lipase. Le Comité des Médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne du médicament vient ainsi de recommander l’autorisation de Glybera (alipogène tiparvovec), un nouveau traitement pour les patients victimes d’accès de pancréatites aigües ou multiples liées à ce déficit héréditaire. Une fois son AMM confirmée, Glybera pourra donc être disponible en UE pour les patients les plus en urgence de traitement.

Le déficit en lipoprotéine lipase est une maladie héréditaire, liée à un gène défectueux, qui touche une personne environ sur 1 million,  entraînant chez certains patients atteints, des accès de pancréatites aigües ou multiples. Alors que les triglycérides servent de carburant aux divers tissus de l'organisme, la Lipoprotéine Lipase est l’enzyme qui permet de dégrader les triglycérides en...

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