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DYSTROPHIE MUSCULAIRE: Une thérapie génique pour restaurer la force

Actualité publiée il y a 4 années 10 mois 3 semaines
The Journal of Experimental Medicine

Reprogrammer ou greffer des cellules souches pour les différencier en cellules musculaires saines, ou restaurer l’expression de protéines déficientes, les voies de recherche poursuivies pour traiter la maladie musculaire chronique sont nombreuses. Ici, il s’agit, avec cette recherche de l’Université de Londres Queen Mary de cibler un gène qui contribue à la réparation des lésions musculaires et d’augmenter artificiellement ses niveaux dans les cellules souches spécifiques du muscle, chez des patients atteints de dystrophie musculaire. Testée à ce stade chez la souris, la thérapie, présentée dans le Journal of Experimental Medicine, apporte ici sa première preuve de concept.

Les dystrophies musculaires sont des maladies génétiques qui affectent principalement le muscle squelettique, entraînent une forte réduction de la mobilité et, dans les cas graves, une dysfonction cardiaque et respiratoire. Il n'existe à ce jour aucun traitement efficace, malgré les nombreuses approches en cours d'essais cliniques. Parmi les dystrophies musculaires, la myopathie de Duchenne une forme très sévère, causée par des mutations dans un gène qui entrainent le dépérissement des fibres musculaires et qui touche 1 garçon sur 3.500 environ.


Ici les chercheurs parviennent ici à améliorer la capacité de réparation musculaire en augmentant artificiellement les niveaux du gène BMI1, associé à la régénération cellulaire, dans les cellules souches du muscle de souris modèles de dystrophie musculaire. Ils apportent ainsi la première preuve de concept que la manipulation de l'activité de ce gène augmente la régénération du muscle dystrophique au point que sa puissance est visiblement améliorée. Des souris modèles de dystrophie musculaire, « manipulées », se montrent ainsi capables de pratiquer l'exercice du tapis roulant plus longtemps et à un rythme plus soutenu.

Certes, la thérapie doit encore être adaptée aux patients atteints de maladie musculaire chronique mais ces données suggèrent déjà le gène BMI1 comme une cible prometteuse pour restaurer la force musculaire. Y compris dans d'autres maladies musculo-dégénératives ou en cas de dommages musculaires traumatiques.

Source: Journal of Experimental Medicine December 1, 2014 doi: 10.1084/jem.20140317 Bmi1 enhances skeletal muscle regeneration through MT1-mediated oxidative stress protection in a mouse model of dystrophinopathy

Lire aussi, sur BMI1 : CANCERS: Avancée de la thérapie par cellules souches

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