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Maladie de HUNTINGTON : Ouverture d'une nouvelle voie thérapeutique

Actualité publiée il y a 9 années 2 mois 2 semaines
The Journal of Biological Chemistry

Cette étude dirigée par l’Université de Leicester avec la collaboration de scientifiques de l'Université de Lisbonne et de l'Université de Californie à San Francisco suggère le potentiel une nouvelle approche thérapeutique de la maladie d’Huntington grâce à l'utilisation de techniques de pointe génétiques. Après avoir identifié les gènes impliqués dans la maladie, l’étude suggère qu’en agissant sur le processus par lequel les gènes interviennent dans la production de protéines spécifiques à la maladie ouvre une nouvelle voie thérapeutique. Des conclusions publiées dans le Journal of Biological Chemistry.

La maladie de Huntington est une maladie génétique neuro-dégénérative héréditaire pour laquelle il n'existe à ce jour aucun traitement curatif. En France, cette maladie atteint environ une personne sur 10.000, ce qui représente environ 6.000 malades et 12.000 porteurs du gène défectueux provisoirement indemnes de signes cliniques. La Maladie de Huntington est héréditaire et survient généralement à un âge moyen, produisant des mouvements incontrôlables des jambes et des bras, une perte de coordination musculaire et des changements dans la personnalité et l'intelligence. Elle conduit au décès dans les 20 ans après l'apparition des symptômes. En travaillant sur de la simple levure de boulanger (visuel de droite), cette équipe de scientifiques a donc utilisé des approches de génomique pour mieux comprendre les troubles neurodégénératifs de la maladie de Huntington et de la maladie de Parkinson. Ces levures ont un profil génétique simple qui permet aux chercheurs de travailler à l'échelle du génome. « En identifiant les gènes (Visuel de gauche) et les voies cellulaires impliqués dans ces maladies, puis le réseau d'interactions entre ces gènes, nous pensons avoir identifié de nouvelles stratégies pour le traitement de ces troubles ».


Les scientifiques ont ainsi découvert que la plupart des gènes protecteurs sont impliqués dans le processus cellulaire dans lequel l'ARN messager (ARNm) est décodé par le ribosome pour produire des protéines spécifiques. Cette découverte est importante car de récents travaux montrent que la modulation pharmacologique d'un processus identique peut représenter une voie prometteuse pour le traitement de la maladie de Parkinson. Cette voie thérapeutique pourrait donc être applicable à la maladie de Huntington.

Il n'existe aucun traitement pour l'apparition ou la progression des symptômes de la maladie d'Huntington, c'est pourquoi toute avancée et espoir de traitement sont essentiels.