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THÉRAPIE GÉNIQUE: Le VIH pour soigner 2 maladies génétiques

Actualité publiée il y a 7 années 2 mois 1 semaine
Science

Ces chercheurs italiens du Telethon Institute for Gene Therapy (TIGET) utilisent le …VIH pour soigner les maladies génétiques. Ils montrent, chez 6 enfants, avec cette étude présentée dans la revue Science, que le virus du sida peut être utilisé comme vecteur viral, de thérapie génique, pour traiter 2 maladies héréditaires graves.

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Le concept de départ développé par le directeur de recherche par Luigi Naldini, est d'utiliser des vecteurs de thérapie génique dérivés du virus VIH. Son équipe montre, après 15 années de recherches en laboratoire, que sa thérapie, testée sur 6 enfants, après 3 années de traitement, apporte des bénéfices significatifs contre deux maladies génétiques graves, la leucodystrophie métachromatique et le syndrome de Wiskott-Aldrich, un déficit immunitaire héréditaire rare.


Le Pr Naldini indique que 3 ans après le début de l'essai clinique, les résultats obtenus par les 6 premiers patients sont très encourageants. Ils montrent son innocuité et sa capacité à modifier l'évolution clinique de ces 2 pathologies. Car, à l'origine des 2 maladies, une anomalie génétique liée à la déficience d'une protéine essentielle pour l'organisme dans les premières années de vie. Dans le cas de la leucodystrophie métachromatique, c'est le système nerveux qui est touché, dans le cas du syndrome de Wiskott-Aldrich, c'est le système immunitaire qui est déficient.

Une thérapie génique pour corriger le défaut génétique : La technique consiste à retirer les cellules souches hématopoïétiques de la moelle osseuse du patient et à introduire une version corrigée du gène défectueux en utilisant des vecteurs viraux dérivés du VIH. Une fois réinjectées dans le corps, les cellules traitées sont en mesure de restaurer la protéine manquante aux organes clés. Le grand avantage de la technique est de rendre ainsi les cellules modifiées capables de produire une quantité de protéines plus élevée que la normale et de contrecarrer efficacement le processus dégénératif.

Ce sont les premiers résultats de 2 essais menés sur 16 patients dont 6 atteints du syndrome de Wiskott-Aldrich et 10 de leucodystrophie métachromatique qui viennent d'être publiés. Ces données concernent les 6 premiers patients et confirment l'efficacité de la thérapie.

Source: Science July 11 2013 DOI: 10.1126/science.1233151 Lentiviral Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy in Patients with Wiskott-Aldrich Syndrome (Vidéo San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (TIGET))

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