Cette seconde expérience clinique d’experts de la rétine de la Penn Medicine vient de démontrer, en redonnant quasiment la vue à trois patientes devenues aveugles, toute l’efficacité de leur thérapie génique. Ces résultats rapportés dans le numéro du 8 février de la revue Science Translational Medicine, qui font suite à de précédents travaux de la même équipe, sont non seulement de très bon augure pour restaurer la vision de patients atteints de formes de cécité héréditaire mais laissent espérer des résultats encore meilleurs chez les jeunes patients.

Entre 2008 et 2011, dans l’étude initiale, le Pr Jean Bennett du Mahoney Institute of Neurological Sciences de l'Université de Pennsylvanie et ses collègues avaient déjà testé la thérapie génique pour traiter la cécité chez 12 adultes et enfants atteints de l'amaurose congénitale de Leber, une maladie génétique rare des yeux qui supprime peu à peu la vision en tuant les cellules de la rétine. La vue décline peu à peu avec l’âge et à ...