Abeona Therapeutics annonce ses résultats financiers et expose les faits marquants du premier trimestre 2019

Achèvement des travaux de CMC préalablement à l'essai de phase 3 VITAL™ pour EB-101 qui devrait débuter mi-2019

Dépôt d'une demande de DNR pour ABO-202 dans la maladie CLN1

Conférence téléphonique avec les investisseurs le mardi 14 mai à 10h ET

NEW YORK et CLEVELAND, 17 mai 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO), leader entièrement intégré de la thérapie génique et cellulaire, a annoncé aujourd'hui les résultats financiers et les faits marquants du premier trimestre 2019, qui seront présentés lors d'une conférence téléphonique prévue le mardi 14 mai à 10h00  ET. Les personnes intéressées sont invitées à participer à cette téléconférence en composant le 844-369-8770 (numéro gratuit depuis le Canada) ou le 862-298-0840 (depuis l'étranger) ou par webdiffusion à l'adresse suivante :https://www.investornetwork.com/event/presentation/48814.

« Nous avons connu un excellent début d'année 2019, avec des progrès continus au sein de notre portefeuille de produits en préparation, y compris l'achèvement des travaux de CMC préalablement au début de notre essai clinique de phase 3 VITAL™ évaluant EB-101, notre thérapie cellulaire génique corrigée pour les patients atteints d'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive », a déclaré João Siffert, MD, Directeur général. « Cette étude, qui utilisera le matériel clinique produit dans notre usine de Cleveland, devrait débuter mi-2019, une fois l'examen de la FDA en cours terminé. »

« Nous continuons à faire progresser nos programmes de lutte contre les maladies lysosomales. L'intensification de nos efforts en matière de recrutement de patients commence à porter ses fruits et nous observons une hausse du dépistage des patients pour les deux programmes MPS. De plus, nous avons soumis la DNR pour notre programme CLN1 », a ajouté le Dr Siffert.

Résultats financiers du premier trimestre :

Au 31 mars 2019, la trésorerie, les équivalents de trésorerie et les titres négociables totalisaient 68,3 millions de dollars, contre 85,0 millions de dollars au 31 décembre 2018. La diminution de 16,7 millions de dollars de trésorerie est principalement attribuable aux flux de trésorerie nets affectés aux activités d'exploitation de 15,1 millions de dollars.

Les frais de recherche et de développement pour le premier trimestre clos au 31 mars 2019 se sont élevés à 11,7 millions de dollars, contre 8,2 millions de dollars pour le premier trimestre 2018. L'augmentation des frais de recherche et de développement est principalement imputable à l'augmentation de l'effectif affecté à la R&D, aux coûts des installations connexes et aux coûts de fabrication internes.

Les frais généraux et administratifs pour le premier trimestre clos le 31 mars 2019 se sont élevés à 5,7 millions de dollars, contre 2,9 millions de dollars au premier trimestre 2018. L'augmentation des frais généraux et administratifs est principalement attribuable à l'augmentation des effectifs et aux coûts liés aux installations connexes.

La perte nette s'est établie à 0,39 $ par action pour le premier trimestre 2019, contre 0,22 $ par action pour la même période en 2018.

Faits marquants du premier trimestre et récents :

• Le 8 mai 2019 : Abeona Therapeutics annonce la présentation des données relatives à EB-101 lors de la réunion annuelle de la Society for Investigative Dermatology
  -- Les données de suivi ont montré que trois ans après le traitement avec le produit de recherche EB-101, la majorité des patients atteints d'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive ont présenté une guérison durable des plaies et une amélioration des douleurs et des démangeaisons. Aucun effet indésirable grave lié au traitement n'a été observé après trois ans post-traitement, et aucun virus capable de réplication n'a été détecté à aucun moment.
• Le 1er mai 2019 : Les données précliniques publiées démontrent le vaste potentiel thérapeutique de la thérapie génique AIM™ dans les maladies de la rétine lors du congrès annuel de l'Association for Research in Vision and Ophthalmology
  -- L'administration intravitréenne du nouveau produit de la société, la capside AIM™ AAV204, a entraîné chez les primates non humains une expression robuste du transgène dans la rétine interne et externe. Ces données précliniques soutiennent l'utilisation potentielle de l'administration intravitréenne afin d'administrer la thérapie génique dans un cadre ambulatoire pour un large éventail de maladies rétiniennes héréditaires et acquises.
• Le 30 avril 2019 : Présentation de nouvelles données précliniques démontrant le potentiel thérapeutique d'ABO-401 dans le traitement de la fibrose kystique à l'assemblée annuelle de l'American Society of Gene and Cell Therapy
  -- ABO-401, la nouvelle thérapie génique de la société pour la fibrose kystique (FK ou mucoviscidose) a apporté de manière efficace une copie fonctionnelle fortement exprimée du mini-CFTR humain (hCFTR) aux poumons de souris atteintes de FK et a restauré la fonction du CFTR dans les cellules épithéliales nasales et bronchiques de patients humains atteints de FK.
• Le 4 avril 2019 : Obtention de la désignation Fast Track de la FDA pour ABO-101 dans le traitement du syndrome de Sanfilippo de type B (MPS IIIB)
• Le 11 février 2019 : Nomination de João Siffert, MD, au poste de Directeur général
• Le 31 janvier 2019 : Présentation de nouvelles données appuyant de nouvelles thérapies géniques lors du WORLDSymposium™
  -- Les affiches et sessions de plateforme de présentation ont mis en évidence les résultats des études sur la biodistribution et le tropisme tissulaire issus de la plateforme vectorielle de prochaine génération AIM™ AAV dans les maladies de Pompe et Fabry, ainsi que des données de programmes dans les maladies MPS IIIA et CLN3.
• Le 8 janvier 2019 : Renforcement du leadership financier avec la nomination de nouveaux cadres supérieurs : Christine Silverstein au poste de Responsable de la direction financière et Edward Carr au poste de Responsable de la comptabilité.

« Nous prévoyons que 2019 sera une année de transformation pour Abeona, alors que nous nous préparons à franchir un certain nombre d'étapes importantes en clinique, dans le cadre de notre mission visant à développer des thérapies géniques et cellulaires qui pourraient transformer le traitement de maladies graves », a déclaré Steven H. Rouhandeh, Président du conseil administratif et Président exécutif. « Nous sommes encouragés à continuer à faire progresser la technologie exclusive de notre plateforme vectorielle AIM™, en particulier à la suite des récentes données prometteuses présentées dans le cadre de multiples indications, pour lesquelles nous continuons à évaluer les axes de développement en interne et avec des partenaires potentiels. »

À propos d'Abeona Therapeutics 
Abeona Therapeutics Inc. est une société biopharmaceutique de stade clinique axée sur le développement de thérapies géniques et de cytothérapies pour le traitement des maladies graves. Parmi les programmes de la société figurent EB-101, sa cytothérapie autologue à correction génique pour l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive, ainsi que ABO-102 et ABO-101, de nouvelles thérapies géniques basées sur le vecteur NAV^® AAV9 pour les syndromes de Sanfilippo de types A et B (MPS IIIA et MPS IIIB) respectivement. Le portefeuille de thérapies géniques basées sur le vecteur AAV9 de la société comprend également ABO-202 et ABO-201 pour la maladie CLN1 et la maladie CLN3, respectivement. Parmi ses actifs précliniques, on compte ABO-401, qui utilise la nouvelle plateforme vectorielle AIM™ AAV pour traiter toutes les mutations de la mucoviscidose (fibrose kystique). Abeona a reçu de nombreuses désignations réglementaires de la FDA et de l'EMA pour ses candidats du pipeline, et est la seule société à disposer du titre « Regenerative Medicine Advanced Therapy » (thérapie avancée en médecine régénératrice) pour deux candidats (EB-101 et ABO-102). Pour plus d'informations, veuillez consulter le site www.abeonatherapeutics.com.

Énoncés prospectifs
Le présent communiqué de presse contient certaines déclarations qui sont de nature prospective au sens de la Section 27A de la loi Securities Act de 1933, telle qu'amendée, et de la Section 21E de la loi Securities Exchange Act de 1934, telle qu'amendée, qui impliquent des risques et des incertitudes.  Ces énoncés comprennent, notamment, des énoncés relatifs à nos estimations des charges, produits d'exploitation futurs, besoins en capital et besoins de financement supplémentaire ; notre capacité à mobiliser des capitaux ; notre capacité à financer nos charges d'exploitation et nos dépenses en immobilisations pour au moins les 12 prochains mois à l'aide de notre trésorerie et équivalents de trésorerie existants ; nos prévisions selon lesquelles nous continuerons de subir des pertes ; notre conviction que nous dépenserons des fonds considérables pour mener des programmes de recherche et de développement ; notre capacité future à atteindre la rentabilité de manière absolue ou de façon soutenue ; notre rythme d'absorption des liquidités ; l'effet dilutif que l’augmentation des fonds supplémentaires résultant de la vente de titres de participation supplémentaires aurait sur la participation relative de nos investisseurs actuels ; notre conviction que nous disposons d'un riche portefeuille de produits et de produits candidats ; notre capacité à poursuivre le développement de notre nouvelle plateforme de thérapie génique à base de virus adéno-associés (« AAV ») pour le traitement des troubles neurologiques, de la mucoviscidose et des troubles oculaires chez les sujets humains ; notre conviction qu'EB-101 pourrait être utile aux patients présentant une épidermolyse dystrophique bulleuse récessive (« EBDR ») ; les commentaires positifs des organismes de réglementation sur la fabrication de notre produit d'essai clinique pour EB-101 ; notre capacité à entreprendre un essai clinique de phase III pour les patients atteints d'EBDR ; notre capacité à terminer le recrutement de patients dans les essais cliniques afin d'obtenir suffisamment de données pour évaluer l'efficacité et l'innocuité ; notre conviction que le traitement par AAV pourrait potentiellement profiter aux patients atteints du syndrome de Sanfilippo de type A (« MPS IIIA ») et du syndrome de Sanfilippo de type B (« MPS IIIB ») ; notre capacité à ajouter des sites cliniques et à identifier des patients supplémentaires pour notre essai clinique de phase I/II pour les patients atteints de MPS IIIA et de MPS IIIB ; notre capacité à obtenir et à maintenir les désignations réglementaires pour nos produits candidats ; notre capacité à développer une capacité de fabrication conforme aux bonnes pratiques de fabrication actuelles pour nos produits candidats ; notre capacité à fabriquer des produits de thérapie génique et à fournir un approvisionnement adéquat en produits afin de soutenir les essais cliniques et potentiellement leur commercialisation future ; notre capacité à obtenir en temps opportun un examen réglementaire relatif à notre programme clinique ; notre conviction que les données des essais cliniques sur EB-101 et de la cohorte d'expansion de notre essai clinique de phase I/II sur ABO-102 pour le MPS IIIA (AVV-SGSH), ainsi que les données générées à ce jour par le programme, sont adéquates pour appuyer les approbations réglementaires ; notre position en termes de propriété intellectuelle et notre capacité à obtenir, maintenir et faire respecter les droits de propriété intellectuelle et d'exclusivité pour nos actifs propres ; le taux et le degré d'acceptation par le marché de nos produits candidats pour toute indication une fois ceux-ci approuvés ; nos estimations  eu égard à la taille des marchés potentiels pour nos produits candidats ; la solidité de nos stratégies de commercialisation et notre capacité à servir et à fournir ces marchés ; notre capacité à respecter nos obligations telles que contenues dans les contrats de licence auxquels nous sommes parties ; et les modalités des futurs accords de licence ou collaborations. Nous avons tenté d'identifier les énoncés prospectifs par des termes tels que « pouvoir », « anticiper », « croire », « estimer », « prévoir », « avoir l'intention de », et d'autres expressions similaires (ainsi que d’autres mots ou expressions faisant référence à des événements, conditions ou circonstances futurs), qui constituent et sont destinées à identifier des déclarations prospectives.

Les résultats réels peuvent différer considérablement de ceux indiqués par de tels énoncés prospectifs en raison de divers facteurs, risques et incertitudes importants, y compris, notamment : l'intérêt continu pour notre portefeuille de maladies rares, notre capacité à soumettre des protocoles et des modifications de protocoles aux organismes de réglementation, notre capacité à démarrer des essais cliniques et à y inscrire des patients, l'adéquation des capacités de fabrication, l'impact de la concurrence, la capacité à obtenir des licences ou à établir des droits de propriété intellectuelle pour toute technologie nécessaire à la poursuite du développement et de la commercialisation de nos produits, la capacité à obtenir les approbations réglementaires nécessaires, l'impact des changements sur les marchés financiers et la conjoncture économique mondiale, les risques associés à l'analyse et à la déclaration des données et d'autres risques pouvant être décrits en détail de temps en temps dans les rapports annuels de la Société sur le formulaire 10-K et les rapports trimestriels sur le formulaire 10-Q, ainsi que d'autres rapports déposés par la Société auprès de la Commission des valeurs mobilières des États-Unis (Securities and Exchange Commission). La société n'assume aucune obligation de réviser les énoncés prospectifs ou de les mettre à jour afin de refléter des événements ou des circonstances survenant après la date de cette présentation, que ce soit à la suite de nouvelles informations, de développements futurs ou autres, sauf si les lois fédérales sur les valeurs mobilières l'imposent.

Contact investisseurs :
Sofia Warner
Directrice principale, Relations avec les investisseurs
Abeona Therapeutics
+1 (646) 813-4710
swarner@abeonatherapeutics.com

Contact avec la presse :
Scott Santiamo
Directeur, Communication d'entreprise
Abeona Therapeutics
+1 (718) 344-5843
ssantiamo@abeonatherapeutics.com