Abeona Therapeutics annonce ses résultats financiers et mises à jour du deuxième trimestre 2019

•   Cinq patients atteints de la MPS IIIB traités dans le cadre de l'étude Transpher B sur la thérapie génique ABO-101 

•   Des résultats intermédiaires positifs sur la MPS IIIA ont montré une conservation du développement neurocognitif chez les patients les plus jeunes avec une amélioration solide et soutenue des biomarqueurs cliniquement pertinents 

•   Lancement prévu de l'étude VIITAL^TM de phase 3 évaluant l'EB-101 pour l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive au cours du 4e trimestre 

•   La société organisera une conférence téléphonique pour les investisseurs le lundi 12 août à 10h00 HNE

NEW YORK et CLEVELAND, 10 août 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq : ABEO), leader entièrement intégré de la thérapie génique et cellulaire, a annoncé aujourd'hui les résultats financiers et mises à jour du deuxième trimestre 2019, qui seront présentés lors d'une conférence téléphonique prévue le lundi 12 août à 10h00 HNE. Les personnes intéressées sont invitées à participer à cette téléconférence en composant le 844-369-8770 (numéro gratuit depuis le Canada) ou le 862-298-0840 (international) ou par webdiffusion à l'adresse suivante https://www.investornetwork.com/event/presentation/51859.

« Le deuxième trimestre a été marqué par les progrès réalisés au niveau de nos deux programmes sur la MPS III », a déclaré João Siffert, docteur en médecine et PDG. « Les données de notre étude Transpher A ont montré que les enfants atteints de la MPS IIIA traités rapidement avec l'ABO-102 ont conservé un développement neurocognitif compris dans la plage normative 12 à 18 mois suivant le traitement. Notre programme MPS IIIB a également progressé, avec le recrutement de patients supplémentaires dans la cohorte 2 de l'étude Transpher B. En restant fortement axée sur nos programmes principaux, y compris le démarrage de notre essai clinique VIITAL de phase 3 sur l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive, notre équipe a continué le recrutement dans les programmes MPS III et les préparations pour débuter l'essai clinique sur la maladie CLN1. »

Résultats financiers du deuxième trimestre :
Au 30 juin 2019, la trésorerie, les équivalents de trésorerie et les titres négociables totalisaient 62,5 millions de dollars, contre 68,3 millions de dollars au 31 mars 2019. La diminution de trésorerie est principalement attribuable aux flux de trésorerie nets affectés aux activités d'exploitation pour un montant de 15,2 millions de dollars.

Les frais de recherche et développement pour le deuxième trimestre clos le 30 juin 2019 se sont élevés à 16,3 millions de dollars par rapport à 7,9 millions de dollars pour la même période en 2018. L'augmentation des frais de recherche et développement est principalement imputable à l'augmentation des activités de fabrication internes et des coûts liés à l'effectif.

Les frais généraux et administratifs pour le deuxième trimestre clos le 30 juin 2019 se sont élevés à 5,6 millions de dollars par rapport à 4,6 millions de dollars pour la même période en 2018. L'augmentation des frais généraux et administratifs est principalement attribuable à l'augmentation des effectifs et aux coûts liés aux installations connexes.

La perte nette s'est établie à 0,49 $ par action pour le deuxième trimestre 2019, contre 0,26 $ par action pour la même période en 2018.

Faits marquants du deuxième trimestre et récents :

• 25 juillet 2019 : annonce de résultats intermédiaires positifs de l'essai clinique sur la thérapie génique AAV9 de phase 1/2 sur la MPS IIIA montrant la conservation de la fonction neurocognitive pour les trois patients les plus jeunes traités avec l'ABO-102, ainsi que des améliorations solides et soutenues des biomarqueurs de la maladie. Aucun événement indésirable grave lié au produit n'a été rapporté à ce jour.
• 26 juin 2019 : nomination du Dr Victor Paulus au poste de vice-président sénior des affaires règlementaires et de Jodie Gillon à celui de vice-présidente du droit des patients et des affaires cliniques
• 18 juin 2019 : réception de la désignation accélérée de la FDA pour la thérapie génique ABO-202 AAV9 dans la maladie CLN1
• 21 mai 2019 : annonce de l'approbation de la FDA au sujet dela demande d'investigation d'un nouveau médicament pour la thérapie génique ABO-202 concernant la maladie CLN1
• 14 mai 2019 : annonce du traitement du premier patient de la deuxième cohorte de l'essai clinique de phase 1/2 pour la thérapie génique ABO-101 AAV9 dans la MPS IIIB
• 1er mai 2019 : publication de données précliniques démontrant un large potentiel thérapeutique de la thérapie génique AIM™ dans les maladies rétiniennes lors de l'assemblée générale annuelle de l'Association for Research in Vision and Ophthalmology
• 30 avril 2019 : présentation de nouvelles données précliniques démontrant le potentiel thérapeutique d'ABO-401 pour le traitement de la fibrose kystique à l'occasion de la réunion annuelle de l'American Society of Gene and Cell Therapy
• 4 avril 2019 : réception de la désignation accélérée de la FDA pour la thérapie génique ABO-101 AAV9 pour la MPS IIIB          

Steven H. Rouhandeh, président exécutif d'Abeona, a déclaré : « Abeona a poursuivi le développement de ses thérapies géniques et cellulaires pour des maladies génétiques rares tout au long de l'année 2019 avec des réussites règlementaires et cliniques importantes. Nous sommes impatients de poursuivre nos programmes MPS et de démarrer notre essai VIITAL de phase 3 sur l'EB avant la fin de l'année. »

À propos d'Abeona Therapeutics 
Abeona Therapeutics Inc. est une société biopharmaceutique de stade clinique axée sur le développement de thérapies géniques et de cytothérapies pour le traitement des maladies graves. Parmi les programmes de la société figurent EB‑101, sa cytothérapie autologue à correction génique pour l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive, ainsi que ABO‑102 et ABO‑101, de nouvelles thérapies géniques basées sur le vecteur AAV9 pour les syndromes de Sanfilippo de types A et B (MPS IIIA et MPS IIIB) respectivement. Le portefeuille de thérapies géniques basées sur le vecteur AAV9 de la société comprend également ABO‑202 et ABO‑201 pour la maladie CLN1 et la maladie CLN3, respectivement. Parmi ses actifs précliniques, on compte ABO-401, qui utilise la nouvelle plateforme vectorielle AIM™ AAV pour traiter toutes les mutations de la mucoviscidose (fibrose kystique). Abeona a reçu de nombreuses désignations réglementaires de la FDA et de l'EMA pour ses candidats du pipeline, et est la seule société à disposer du titre « Regenerative Medicine Advanced Therapy » (thérapie avancée en médecine régénératrice) pour deux candidats (EB‑101 et ABO‑102). Pour plus d'informations, veuillez consulter le site www.abeonatherapeutics.com.

Énoncés prospectifs
Le présent communiqué de presse contient certaines déclarations qui sont de nature prospective au sens de la Section 27A de la loi Securities Act de 1933, telle qu'amendée, et de la Section 21E de la loi Securities Exchange Act de 1934, telle qu'amendée, qui impliquent des risques et des incertitudes.  Les présentes déclarations comprennent des déclarations sur les essais cliniques de la société et ses produits et produits candidats, les interactions réglementaires futures avec les autorités de réglementation, ainsi que les buts et objectifs de la société.  Nous avons tenté d'identifier les énoncés prospectifs par des termes tels que « pouvoir », « croire », « estimer », « prévoir », et d'autres expressions similaires (ainsi que d'autres mots ou expressions faisant référence à des événements, conditions ou circonstances futurs), qui constituent et sont destinées à identifier des déclarations prospectives. Les résultats réels peuvent différer considérablement de ceux indiqués par de tels énoncés prospectifs en raison de divers facteurs, risques et incertitudes importants, y compris, mais sans s'y limiter : l'intérêt continu pour notre portefeuille de maladies rares, notre capacité à démarrer des essais cliniques et à y enrôler des patients, le résultat de toute réunion future avec la Food and Drug Administration américaine ou autre organisme de réglementation, l'impact de la concurrence, la capacité à obtenir des licences pour toute technologie nécessaire à la commercialisation de nos produits, la capacité à obtenir les approbations réglementaires nécessaires, l'impact des changements sur les marchés financiers et la conjoncture économique mondiale, les risques associés à l'analyse et à la déclaration des données, les litiges et d'autres risques pouvant être décrits en détail de temps à autre dans les rapports annuels de la société sur le formulaire 10-K et les rapports trimestriels sur le formulaire 10-Q, ainsi que d'autres rapports déposés par la société auprès de la Commission des valeurs mobilières des États-Unis (Securities and Exchange Commission).  La société n'assume aucune obligation de réviser les énoncés prospectifs ou de les mettre à jour afin de refléter des événements ou des circonstances survenant après la date de cette présentation, que ce soit à la suite de nouvelles informations, de développements futurs ou autres, sauf si les lois fédérales sur les valeurs mobilières l'imposent.

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Directrice principale, Relations avec les investisseurs
Abeona Therapeutics
+1 (646) 813-4710
swarner@abeonatherapeutics.com

Contact avec la presse :
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Directeur, Communication d'entreprise
Abeona Therapeutics
+1 (718) 344-5843
ssantiamo@abeonatherapeutics.com