Bone Therapeutics SA : ALLOB, le produit de thérapie cellulaire allogénique de Bone Therapeutics, valide les principaux critères d’évaluation de l’étude de phase IIa chez des patients ayant subi une procédure de fusion vertébrale

Information règlementaire – Information confidentielle

• Le traitement par ALLOB induit des améliorations significatives tant au niveau clinique que radiologique
• Bon profil de tolérance d’ALLOB, cohérent avec les résultats intermédiaires
• 73,3% des patients à 12 mois et 86,7% des patients à 24 mois ont présenté une fusion vertébrale réussie
• Confirmation du potentiel élevé d’ALLOB pour l’amélioration significative des options thérapeutiques disponibles en orthopédie et dans les maladies osseuses
• La direction de Bone Therapeutics et le Professeur Bronek Boszczyk tiendront une conférence téléphonique aujourd’hui à 15h00 CEST. (voir informations de connexion ci-dessous)

Conférence téléphonique et presentation :
La direction de Bone Therapeutics et le Professeur Bronek Boszczyk tiendront une conférence téléphonique aujourd’hui à 15h00 CEST. Le support de présentation utilisé pour cette conférence peut être obtenu ici.

Pour participer à la séance de questions-réponses, merci de composer l’un des numéros ci-dessous une dizaine de minutes avant le début de la conférence. Le code d’accès est le suivant : 7885631.

Belgique : +32 (0)2 400 98 74
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Gosselies, Belgique, le 13 juin 2019, 7h00 CEST — BONE THERAPEUTICS (code Euronext Bruxelles et Paris : BOTHE), société de biotechnologie spécialisée dans le développement de thérapies cellulaires et biologiques innovantes répondant à d’importants besoins médicaux non satisfaits dans les domaines de l’orthopédie et des maladies osseuses, annonce aujourd’hui qu’à l’issue d’une période de suivi de 12 mois, son produit de thérapie cellulaire allogénique, ALLOB, a complété avec succès l’essai de phase IIa mené chez des patients ayant subi une opération de fusion vertébrale.

Cette étude de preuve de concept de Phase IIa, multicentrique et ouverte, était conçue pour évaluer l’innocuité et l’efficacité d’ALLOB en association avec le traitement de référence, qui consiste en l’implantation d’une cage intersomatique avec des granules en biocéramique afin d’induire la fusion des vertèbres lombaires. Les critères principaux d’évaluation à 12 mois incluaient des examens radiologiques évaluant la progression de la fusion (formation de ponts osseux continus) et des examens cliniques évaluant l’amélioration de la capacité fonctionnelle des patients. Les critères secondaires d’évaluation incluaient l’évaluation de la mobilité intervertébrale (l’objectif étant l’absence de mouvements au niveau des segments lombaires traités), la réduction de la douleur au niveau du dos et dans les jambes, ainsi que le profil de sécurité et de tolérance du traitement. Au total, l’étude évaluait 30 patients traités par ALLOB, en association avec le traitement de référence.

Les données radiologiques obtenues par tomodensitométrie (CT-scans) sur une période de 12 mois attestent de la réussite de la fusion des vertèbres lombaires (p<0,001) chez 22 des 30 patients (73,3%), tandis que les 8 patients restants présentaient des signes de formation osseuse. Sur les 15 premiers patients ayant déjà atteint la période de suivi de 24 mois, 13 d’entre eux (86,7%) présentaient une fusion réussie. Par ailleurs, le traitement par ALLOB a induit une amélioration clinique évidente et statistiquement significative de la capacité fonctionnelle des patients, avec un gain moyen de 63,0% (p<0,001) sur l’échelle d’incapacité d’Oswestry (« Oswestry Disability Index » ou ODI)⁽¹⁾, par rapport à la valeur de référence obtenue en amont du traitement.

De plus, les données collectées à 12 mois grâce aux images radiologiques dynamiques (rayons-X) ont démontré que le traitement par ALLOB induisait une immobilisation du segment intervertébral traité chez tous les patients. Enfin, le traitement par ALLOB a notamment été à l’origine d’une forte réduction de la douleur au niveau du dos et dans les jambes, respectivement de 67,0% et 75,0%.

Les résultats de l’étude démontrent que le traitement par ALLOB a été globalement bien toléré. Comme décrit précédemment dans la littérature traitant des études cliniques sur les cellules souches mésenchymateuses allogéniques ou leurs dérivés, des anticorps préexistants ou apparus au cours du traitement ont été détectés chez 64,5% des patients. Cependant, aucun effet clinique lié n’a été observé.

Ces résultats très prometteurs constituent une amélioration par rapport à l’analyse intermédiaire des résultats de Phase IIa dans la fusion vertébrale à 12 mois, présentée en 2017 (réponse positive observée chez les patients en évolution de 60,0% à 73,3%). De plus, ces résultats sont en ligne avec ceux de l’étude de Phase I/IIa évaluant ALLOB chez des patients souffrant de fractures avec retard de consolidation, présentés en septembre 2018, et confirment le potentiel d’ALLOB pour l’amélioration significative des options de traitement disponibles en orthopédie et dans les pathologies osseuses.

Le Professeur Bronek Boszczyk, Directeur de la Clinique de chirurgie du rachis Benedictus, Professeur Invité à la Nottingham Trent University et Directeur de NSpine, a déclaré : « Ces résultats probants, étayés par des preuves radiologiques, mettent en évidence que le traitement avec ALLOB est bien toléré et induit une amélioration clinique significative chez les patients subissant une procédure de fusion vertébrale. Le lourd fardeau que font peser les pathologies dégénératives de la colonne vertébrale sur les patients et leurs familles est à l’origine d’importants besoins médicaux non satisfaits pour des procédures plus sûres et efficaces, visant l’élimination des mouvements douloureux et la restauration de la stabilité de la colonne vertébrale. Utilisé en association avec les protocoles de soins actuels de référence, ALLOB a le potentiel de combler cette lacune et de devenir une véritable alternative, procurant une amélioration sûre et significative par rapport aux procédures de fusion vertébrale seules ».

Thomas Lienard, Directeur Général de Bone Therapeutics, conclut : « Les résultats positifs de cette étude valident de nouveau le potentiel de notre plateforme unique de thérapie cellulaire allogénique pour répondre aux importants besoins médicaux non satisfaits en orthopédie et dans les pathologies osseuses. Nous allons maintenant discuter ces résultats favorables avec les autorités règlementaires. Nous évaluerons par la suite les prochaines étapes de développement clinique requises pour le développement d’ALLOB dans cette indication. De plus, nous sommes actuellement en bonne voie vers le dépôt, d’ici la fin de l’année, d’une demande d’autorisation d’essai clinique pour le démarrage d’un programme de phase II/III visant l’évaluation d’ALLOB chez les patients souffrant de fractures à risque de retard de consolidation ».

À propos de la fusion vertébrale :
Du fait du vieillissement de la population et des modes de vie sédentaires, le nombre de personnes souffrant de pathologies dégénératives de la colonne vertébrale est en croissance constante. La fusion vertébrale est une intervention chirurgicale utilisée aujourd’hui pour soulager la douleur et améliorer la capacité fonctionnelle des patients dans un large registre de ces maladies. La fusion vertébrale consiste en la fusion de deux vertèbres, ou plus, à l’aide d’une cage et d’un matériau de greffon, traditionnellement une greffe osseuse autologue ou des matrices osseuses déminéralisées - placés dans l’espace intervertébral - afin de souder une section instable de la colonne vertébrale et d’immobiliser une articulation intervertébrale douloureuse. Plus d’un million de procédures de fusion vertébrale sont pratiquées chaque année aux États-Unis et en Europe, dont la moitié au niveau lombaire, et ce marché connaît une croissance de 5% par an. Bien que la fusion vertébrale soit une intervention chirurgicale de routine, la non-fusion des vertèbres, la lenteur de la consolidation et l’absence de soulagement de la douleur sont encore fréquents : près de 35% des patients ayant subi une fusion vertébrale ne sont pas entièrement satisfaits de leur opération.

À propos d’ALLOB et du procédé propriétaire et adaptable de fabrication de produits de thérapie cellulaire de la Société :
ALLOB est la plateforme de thérapie cellulaire allogénique de la Société. Elle consiste en l’utilisation de cellules allogéniques humaines de formation osseuse, dérivées de cellules souches mésenchymateuses (CSM), elles-mêmes provenant de cultures de moelle osseuse prélevée sur des donneurs adultes sains. Elle offre de nombreux avantages en termes de qualité des produits créés, de quantité injectable disponible, de production, de logistique et de coût par rapport à une approche autologue. Par ailleurs, et afin de répondre aux enjeux décisifs du développement et de la commercialisation de produits de thérapie cellulaire, Bone Therapeutics s’est doté d’un processus de production propriétaire et optimisé, afin d’améliorer l’homogénéité, le passage de la production à une plus grande échelle, le rapport coût-efficacité et la facilité d’utilisation d’ALLOB. Ce processus optimisé de fabrication augmente significativement le rendement de la production, permettant de générer 100 000 doses d’ALLOB à partir d’un don unique de moelle osseuse. Par ailleurs, le produit final ALLOB sera cryo-préservé, facilitant ainsi son transport et sa capacité de conservation dans les hôpitaux. Le processus permettra de réduire considérablement les coûts de production globaux, de simplifier la logistique de la chaîne d’approvisionnement, d’améliorer l’accessibilité pour les patients et de faciliter la commercialisation à l’échelle mondiale. La Société utilisera ce procédé optimisé de production pour tous les futurs essais cliniques impliquant ALLOB.

⁽¹⁾ L’ODI est un indice de mesure, dérivé du Questionnaire d’Oswestry pour l’évaluation des symptômes et de la sévérité de la douleur du dos, utilisé par les cliniciens et les chercheurs pour mesurer l’incapacité fonctionnelle permanente d’un patient. Ce questionnaire validé fut publié pour la première fois par Jeremy Fairbank et al. dans Physiotherapy en 1980. Un score ODI compris entre 0 et 20% correspond à un handicap minime ; 21 et 40% à un handicap modéré ; 41 et 60% à un handicap sévère ; 61 et 80% à un état infirme ; 81 et 100% à un état alité.

À propos de Bone Therapeutics

Bone Therapeutics est une société de biotechnologie de premier plan axée sur le développement de produits innovants répondant à des besoins importants non satisfaits en orthopédie et dans les maladies osseuses. Basée à Gosselies, en Belgique, la Société dispose d'un portefeuille de thérapie cellulaire osseuse et d'un produit biologique innovant en phase avancée de développement clinique dans plusieurs indications thérapeutiques, qui ciblent des marchés caractérisés par d’importants besoins médicaux non satisfaits et des innovations limitées.

La technologie principale de Bone Therapeutics repose sur sa plateforme de thérapie cellulaire allogénique (ALLOB) qui utilise une approche unique et brevetée de régénération osseuse, transformant des cellules souches indifférenciées de donneurs sains en cellules de formation osseuse. Ces cellules peuvent être administrées par une procédure mini-invasive, évitant ainsi la nécessité d'une chirurgie invasive, et sont produites par un procédé de fabrication exclusif de pointe.

Le portefeuille de produits ALLOB de la Société comprend un produit candidat de thérapie cellulaire qui devrait entrer en phase II/III de développement clinique pour le traitement des fractures avec retard de consolidation et un candidat en phase II chez des patients subissant une intervention de fusion vertébrale. Par ailleurs, la Société développe également un viscosupplément amélioré, JTA-004, qui devrait entrer en phase III de développement pour le traitement de la douleur dans l'arthrose du genou.

Les produits de thérapie cellulaire de Bone Therapeutics sont fabriqués selon les normes des BPF (Bonnes Pratiques de Fabrication) les plus strictes, et sont protégés par un vaste portefeuille PI (Propriété Intellectuelle) couvrant dix familles de brevets et le savoir-faire à l’origine de l’innovation de la Société. De plus amples informations sont disponibles sur le site de la société : www.bonetherapeutics.com/fr.

Pour plus d'informations

Bone Therapeutics SA
Thomas Lienard, Directeur général
Jean-Luc Vandebroek, Directeur financier
Gunther De Backer, Responsable communications d’entreprise et relations investisseurs
Tél : +32 (0) 71 12 10 00
investorrelations@bonetherapeutics.com

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NewCap Investor Relations & Financial Communications
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Tél : + 33 (0)1 44 71 94 94
bone@newcap.eu

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