DARZALEX® (daratumumab) reçoit le premier avis favorable du CHMP pour les patients atteints d’un myélome multiple indolent à haut risque

En cas d’autorisation, le daratumumab deviendra la première option thérapeutique autorisée pour les patients atteints d’un myélome multiple indolent et présentant un risque élevé de développer un myélome multiple, offrant le potentiel de blocage de la progression de la maladie¹

Cette recommandation s’appuie sur les résultats de l’étude de la Phase 3 AQUILA, qui démontrent que le daratumumab a le potentiel de retarder significativement l’apparition du myélome et la nécessité de recourir à un traitement, ainsi que d’améliorer la survie globale²

BEERSE, BELGIQUE, 24 juin 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Janssen-Cilag International NV, une société de Johnson & Johnson, a annoncé ce jour que le Comité des médicaments à usage humain (CMUH) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) avait recommandé l’approbation d’une nouvelle indication pour la formulation sous-cutanée (SC) de DARZALEX^® (daratumumab) en monothérapie, destinée au traitement des patients adultes atteints d’un myélome multiple indolent à haut risque d’évolution vers un myélome multiple.³ En cas d’approbation, le daratumumab pourrait modifier le paradigme thérapeutique en devenant la première thérapie autorisée pour cette maladie.¹

Le myélome multiple indolent est un stade intermédiaire asymptomatique du myélome multiple, caractérisé par la présence de cellules anormales détectables dans la moelle osseuse.¹ L’actuelle norme de soins, même dans les cas à haut risque, consiste en une surveillance active (“regarde et attends”) afin de détecter tout signe de progression biochimique et/ou d’atteinte organique.¹ Ainsi, l’intervention thérapeutique n’est proposée qu’en cas d’évolution de la maladie.¹

“La recommandation positive émise par le CHMP constitue une étape importante pour répondre aux besoins des personnes vivant avec un myélome multiple indolent à haut risque,” a déclaré Ester in’t Groen, Responsable de la zone thérapeutique Hématologie EMEA chez Johnson & Johnson Innovative Medicine. “L’intervention précoce par daratumumab pourrait diminuer de 51 pour cent le risque de progression vers un myélome multiple actif ou de décès chez les patients à haut risque. Sous réserve de l’approbation de la Commission européenne, les patients et les médecins disposeront d’une option pour traiter le myélome multiple indolent à haut risque, dans le but d’intercepter ce cancer du sang complexe avant qu’il n’évolue en maladie active et, surtout, avant que des lésions organiques irréversibles ne surviennent.”

La recommandation du CHMP est étayée par les données de l’étude de la Phase 3 AQUILA (NCT03301220), qui a évalué l’efficacité et la sécurité d’emploi de la monothérapie par daratumumab SC à durée fixe, comparée à la surveillance active chez les patients présentant un myélome multiple indolent à haut risque.² Johnson & Johnson a également soumis une demande d’autorisation de mise sur le marché supplémentaire à la Food and Drug Administration américaine, visant l’approbation d’une nouvelle indication pour le daratumumab SC dans le traitement des patients adultes atteints d’un myélome multiple indolent à haut risque, sur la base des données de l’étude de la Phase 3 AQUILA, le 8 novembre 2024. Les premières données de cette étude ont été présentées lors du Congrès annuel 2024 de l’American Society of Hematology (ASH) et publiées simultanément dans le New England Journal of Medicine.^2,4 Daratumumab est actuellement approuvé dans neuf indications pour le traitement du myélome multiple, dont cinq en première ligne.⁵

“Le daratumumab est devenu un traitement fondamental à toutes les étapes du traitement du myélome multiple, et nous nous engageons à faire évoluer le paradigme thérapeutique afin d’atteindre les patients atteints de myélome multiple indolent à haut risque, susceptibles de bénéficier d’une thérapie précoce et proactive,” a déclaré le Dr Jordan Schecter, Vice-président et Responsable de la zone thérapeutique Myélome Multiple chez Johnson & Johnson Innovative Medicine. “L’avis favorable du CHMP aujourd’hui constitue une avancée scientifique majeure vers cet objectif et renforce notre détermination à éliminer le myélome multiple.”

À propos de l’étude AQUILA
L’étude AQUILA (NCT03301220) est une étude de la Phase 3 randomisée et multicentrique visant à évaluer le daratumumab administré par voie SC par rapport à une surveillance active chez des patients (n=390) présentant un myélome multiple indolent à haut risque.³ Le critère d’évaluation principal est la survie sans progression et les critères d’évaluation secondaires comprennent le délai avant progression, le taux de réponse globale et la survie globale.³ Les patients inclus dans l’étude ont reçu un diagnostic de myélome multiple indolent au cours des cinq dernières années, et ceux ayant déjà été préalablement exposés à des traitements autorisés ou expérimentaux pour le traitement du myélome multiple indolent ou du myélome multiple n’ont pas été inclus.³

À propos du myélome multiple indolent
Le myélome multiple indolent est un stade intermédiaire asymptomatique du myélome multiple, caractérisé par la présence de cellules anormales détectables dans la moelle osseuse.^1,6 Les personnes atteintes d’un myélome multiple indolent ont tendance à ne pas présenter de signes ou symptômes généralement associés au myélome actif, comme les douleurs osseuses, les fractures osseuses, les problèmes rénaux ou l’anémie. Néanmoins, la présence de plasmocytes anormaux peut entraîner un début et une progression silencieuse des lésions organiques.^4,7 Environ quinze pour cent de tous les cas de myélome multiple nouvellement diagnostiqués sont classés comme myélome multiple indolent, et la moitié des personnes diagnostiquées présentant un myélome multiple indolent à haut risque évolueront vers un myélome multiple actif dans les deux ans.⁸

À propos du myélome multiple
Le myélome multiple est un cancer du sang actuellement incurable qui touche un type de globules blancs appelés plasmocytes, que l’on trouve dans la moelle osseuse.^9,10 Dans le cas du myélome multiple, ces plasmocytes cancéreux continuent de proliférer, s’accumulent dans l’organisme et supplantent les cellules sanguines normales, provoquant souvent une destruction osseuse et d’autres complications graves.^9,10 Dans l’Union européenne, plus de 35,000 personnes ont reçu un diagnostic de myélome multiple en 2022, et plus de 22,700 patients en sont décédés.¹¹ Les patients atteints de myélome multiple expérimentent des rechutes de plus en plus fréquentes avec chaque ligne de traitement, alors que les rémissions deviennent progressivement plus courtes.^12,13,14 Si certains patients atteints d’un myélome multiple ne présentent initialement aucun symptôme, d’autres peuvent présenter des signes et symptômes fréquents de la maladie, pouvant inclure des fractures ou douleurs osseuses, un faible taux de globules rouges, de la fatigue, des taux de calcium élevés ou une atteinte rénale.¹⁵

À propos du daratumumab et du daratumumab par voie SC
Johnson & Johnson s’est engagé à explorer le potentiel du daratumumab pour les patients atteints d’un myélome multiple dans tous les aspects de la maladie.

En août 2012, Janssen Biotech, Inc., une société Johnson & Johnson, et Genmab A/S ont conclu un accord mondial accordant à Johnson & Johnson une licence exclusive pour développer, fabriquer et commercialiser le daratumumab. Depuis son lancement, le daratumumab est devenu une thérapie fondamentale dans le traitement du myélome multiple et a été utilisé dans le traitement de plus de 618,000 patients dans le monde entier.¹⁶ Le daratumumab est le seul anticorps dirigé contre le CD38 dont l’administration par voie sous-cutanée est autorisée pour traiter les patients atteints d’un myélome multiple.¹⁷ Le daratumumab par voie SC est coformulé avec de l’hyaluronidase humaine recombinante PH20 (rHuPH20), la technologie d’administration de médicaments ENHANZE^® de Halozyme.¹⁷

Le CD38 est une protéine de surface présente en grand nombre sur les cellules du myélome multiple, quel que soit le stade de la maladie.¹⁷ Le daratumumab se lie à CD38 et inhibe la croissance des cellules tumorales, entraînant la mort des cellules du myélome.¹⁷ Le daratumumab peut également avoir un effet sur les cellules normales.¹⁷ Les données issues de dix essais cliniques de la Phase 3, tant en première ligne qu’en rechute, ont révélé que les schémas thérapeutiques à base de daratumumab entraînaient une amélioration significative de la survie sans progression et/ou de la survie globale.^{18,19,20,21,22,23,24,25,26}

Pour en savoir plus sur le daratumumab, veuillez consulter le Résumé des caractéristiques du produit à l’adresse suivante : https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1101.htm.

À propos de Johnson & Johnson
Chez Johnson & Johnson, nous pensons que la santé est essentielle. Notre force d’innovation en matière de soins de santé nous permet de construire un monde où les maladies complexes sont prévenues, traitées et guéries, où les traitements sont plus intelligents et moins invasifs et où les solutions sont personnalisées. Grâce à notre expertise dans le domaine de la médecine innovante et des technologies médicales, nous sommes les plus à même d’apporter des innovations à l’ensemble des solutions de santé d’aujourd’hui pour faire advenir les avancées de demain et avoir un impact majeur sur la santé de l’humanité.

Pour en savoir plus, consultez le site : www.innovativemedicine.jnj.com/emea. Suivez-nous sur www.linkedin.com/company/jnj-innovative-medicine-emea. Janssen-Cilag International NV, Janssen Pharmaceutica NV, Janssen-Cilag Limited, Janssen Biotech, Inc. et Janssen Research & Development, LLC sont des sociétés Johnson & Johnson.

Mises en garde relatives aux déclarations prospectives
Le présent communiqué de presse contient des “déclarations prospectives” au sens de la loi américaine Private Securities Litigation Reform Act de 1995 et relatives au développement du produit, aux bénéfices potentiels et à l’impact thérapeutique du daratumumab. Il est conseillé au lecteur de ne pas s’y fier indûment. Ces déclarations reposent sur les attentes actuelles d’événements futurs. Si les hypothèses sous-jacentes s’avèrent inexactes ou si des risques ou incertitudes connus ou inconnus venaient à se présenter, les conséquences réelles pourraient différer sensiblement des attentes et des projections de Johnson & Johnson. Les risques et incertitudes comprennent, sans s’y limiter, les enjeux et incertitudes inhérents à la recherche et au développement de produits, y compris l’incertitude du succès clinique et de l’obtention des autorisations réglementaires, l’incertitude du succès commercial, la concurrence, y compris les progrès technologiques, les nouveaux produits et les brevets obtenus par les concurrents, les contestations de brevets, les changements dans le comportement et les habitudes de dépenses des acheteurs de produits et services de soins de santé, les évolutions juridiques et réglementaires applicables, y compris les réformes mondiales des soins de santé et les tendances en matière de maîtrise des coûts des soins de santé. Vous trouverez une liste et des descriptions supplémentaires de ces risques, incertitudes et autres facteurs dans le tout dernier rapport annuel de Johnson & Johnson déposé sous formulaire 10-K, notamment dans les sections intitulées “Mise en garde concernant les énoncés prospectifs” et “Rubrique 1A. Facteurs de risque,” ainsi que dans les rapports trimestriels ultérieurs de Johnson & Johnson déposés sous formulaire 10-Q et les autres documents déposés auprès de la Securities and Exchange Commission. Des exemplaires de ces documents sont disponibles en ligne aux adresses suivantes : http://www.sec.gov/, http://www.jnj.com/ ou sur demande auprès de Johnson & Johnson. Johnson & Johnson ne s’engage pas à mettre à jour les déclarations prospectives à la suite de la publication de nouvelles informations ou de futurs événements ou développements.

¹ Myeloma UK. Smouldering Myeloma. Disponible à l’adresse : https://www.myeloma.org.uk/library/smouldering-myeloma-infosheet/. Consulté en juin 2025.
² Dimopoulos M.A. et al. Phase 3 Randomized Study of Daratumumab Monotherapy Versus Active Monitoring in Patients With High-risk Smoldering Multiple Myeloma: Primary Results of the AQUILA Study. Présentation orale. Congrès annuel de l’American Society of Hematology (ASH) ; du 7 au 10 décembre 2024.
³ ClinicalTrials.Gov. A Study of Subcutaneous Daratumumab Versus Active Monitoring in Participants With High-Risk Smoldering Multiple Myeloma. Disponible à l’adresse : https://clinicaltrials.gov/study/NCT03301220. Consulté en juin 2025.
⁴ Dimopoulos M.A. et al. Daratumumab or Active Monitoring for High-Risk Smoldering Multiple Myeloma. The New England Journal of Medicine 2024. Disponible à l’adresse : https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2409029. Consulté en juin 2025.
⁵ European Medicines Agency. Darzalex Summary of Product Characteristics. Disponible à l’adresse suivante : https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/darzalex-epar-product-information_en.pdf. Consulté en juin 2025.
⁶ WebMD. Smoldering Multiple Myeloma. Disponible à l’adresse : https://www.webmd.com/cancer/multiple-myeloma/smoldering-multiple-myeloma. Consulté en juin 2025.
⁷ American Cancer Society. About Multiple Myeloma. Disponible à l’adresse : https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/what-is-multiple-myeloma.html. Consulté en juin 2025.
⁸ Rajkumar S.V. et al. Smoldering Multiple Myeloma Current Treatment Algorithms. Blood Cancer J. 2022; 12(9):129.
⁹ Abdi J, et al. Drug Resistance in Multiple Myeloma: Latest Findings on Molecular Mechanisms. Oncotarget. 2013; 4(12):2186-2207.
¹⁰ American Society of Clinical Oncology. Multiple Myeloma: Introduction. Disponible à l’adresse suivante : https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/if-you-have-multiple-myeloma. Consulté en juin 2025.
¹¹ ECIS - European Cancer Information System. Estimates of Cancer Incidence and Mortality in 2022, by Country. Multiple Myeloma. Disponible à l’adresse suivante : https://ecis.jrc.ec.europa.eu/explorer.php?$0-0$1-All$2-All$4-1,2$3-51$6-0,85$5-2022,2022$7-7$CEstByCountry$X0_8-3$X0_19-AE27$X0_20-No$CEstBySexByCountry$X1_8-3$X1_19-AE27$X1_-1-1$CEstByIndiByCountry$X2_8-3$X2_19-AE27$X2_20-No$CEstRelative$X3_8-3$X3_9-AE27$X3_19-AE27$CEstByCountryTable$X4_19-AE27. Consulté en juin 2025.
¹² Bhatt P., Kloock C., Comenzo R. Relapsed/refractory Multiple Myeloma: A Review of Available Therapies and Clinical Scenarios Encountered in Myeloma Relapse. Curr Oncol. 2023; 30(2):2322-2347.
¹³ Hernández-Rivas J.Á. et al. The Changing Landscape of Relapsed and/or Refractory Multiple Myeloma (MM): fundamentals and controversies. Biomark Res. 2022; 10(1):1-23.
¹⁴ Gavriatopoulou M. et al. Metabolic Disorders in Multiple Myeloma. Int J Mol Sci. 2021; 22(21):11430.
¹⁵ American Cancer Society. Multiple Myeloma: Early Detection, Diagnosis and Staging. Disponible à l’adresse suivante : https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. Consulté en juin 2025.
¹⁶ J&J, données internes (RF-452129). Number of patients treated with DARZALEX worldwide as of December 2024.
¹⁷ Janssen EMEA. La Commission européenne accorde une autorisation de mise sur le marché de la formulation sous-cutanée DARZALEX^® (daratumumab) pour toutes les formulations de daratumumab par voie intraveineuse actuellement autorisées. Disponible à l’adresse : http://www.businesswire.com/news/home/20200604005487/en/European-Commission-GrantsMarketingAuthorisation-for-DARZALEX%C2%AE%E2%96%BC-daratumumab-SubcutaneousFormulation-for-all-CurrentlyApproved-Daratumumab-Intravenous-Formulation-Indications. Consulté en juin 2025.
¹⁸ Moreau P. et al. Bortezomib, Thalidomide, and Dexamethasone With or Without Daratumumab Before and After Autologous Stem-cell Transplantation for Newly Diagnosed Multiple Myeloma (CASSIOPEIA): A Randomised, Open label, Phase 3 study. Lancet. 2019; 394(10192):29-38.
¹⁹ Facon T. et al. MAIA Trial Investigators. Daratumumab plus Lenalidomide and Dexamethasone for Untreated Myeloma. N Engl J Med. 2019; 380(22):2104-2115.
²⁰ Mateos M.V. et al. Overall Survival with Daratumumab, Bortezomib, Melphalan, and Prednisone in Newly Diagnosed Multiple Myeloma (ALCYONE): A Randomised, Open-label, Phase 3 trial. The Lancet. 2020; 395:132-141.
²¹ Dimopoulos M.A. et al. APOLLO Trial Investigators. Daratumumab plus Pomalidomide and Dexamethasone versus Pomalidomide and Dexamethasone Alone in Previously Treated Multiple Myeloma (APOLLO): An Open-label, Randomised, Phase 3 trial. Lancet Oncol. 2021; 22(6):801-812.
²² Palladini G. et al. Daratumumab plus CyBorD for Patients with Newly Diagnosed AL Amyloidosis: Safety Run-in Results of ANDROMEDA. Blood. 2020; 136(1):71-80.
²³ Chari A. et al. Daratumumab plus Pomalidomide and Dexamethasone in Relapsed and/or Refractory Multiple Myeloma. Blood. 2017; 130(8):974-981.
²⁴ Bahlis N.J. et al. Daratumumab plus Lenalidomide and Dexamethasone in Relapsed/refractory Multiple Myeloma: Extended Follow-up of POLLUX, a Randomized, Open-label, Phase 3 study. Leukemia. 2020; 34(7):1875-1884.
²⁵ Mateos M.V. et al. Daratumumab, Bortezomib, and Dexamethasone versus Bortezomib and Dexamethasone in Patients with Previously Treated Multiple Myeloma: Three-year Follow-up of CASTOR. Clin Lymphoma Myeloma Leuk. 2020; 20(8):509-518.
²⁶ Usmani S.Z. et al. Daratumumab + Bortezomib/Lenalidomide/Dexamethasone in Patients with Transplant-ineligible or Transplant-deferred Newly Diagnosed Multiple Myeloma: Results of the Phase 3 CEPHEUS study. Présentation orale. 21^e réunion annuelle de l’International Myeloma Society (IMS). 25 au 28 septembre 2024.

Juin 2025

CP-521342

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