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MALADIES OCULAIRES: Une goutte de thérapie génique dans chaque œil?

Actualité publiée il y a 5 années 1 mois 4 semaines
ACS Applied Materials & Interfaces

Les maladies oculaires comme la rétinopathie diabétique et la dégénérescence maculaire liée à l'âge sont parmi les principales causes de perte de vision irréversible et de cécité dans le monde. Il existe des thérapies géniques pour traiter ces conditions, mais elles sont délivrées par injections. Ces chercheurs proposent une autre solution : un traitement topique sous forme de gouttes oculaires et... sans aiguille. Une avancée incontestable en thérapie génique pour traiter les maladies oculaires et prévenir la cécité, à découvrir dans la revue ACS Applied Materials & Interfaces.

C'est à l'arrière de l'œil que se développent les maladies oculaires telles que la rétinopathie diabétique proliférante et la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA). Ses maladies sont liées à une croissance anormale des vaisseaux sanguins sous l'action d'une substance appelée facteur de croissance endothélial vasculaire (VEGF). De nombreux médicaments ciblent et visent à inhiber le VEGF par thérapie génique, mais délivrer ces molécules à l'arrière de l'œil nécessite une injection. Ce mode d'administration rebute évidemment un grand nombre de patients. De nombreuses équipes travaillent donc à des approches non invasives.


Les chercheurs ont développé ce système de délivrance de gènes sous forme d'un peptide appelé pénétratine, qui présente une bonne perméabilité dans l'œil et d'un polymère synthétique appelé polyamidoamine déjà utilisé dans l'administration de médicaments. L'étude menée ici chez l'animal montre que ce complexe, administré chez des rats, sous forme de gouttes pour les yeux, se déplace rapidement de la surface de l'œil vers l'arrière, reste détectable dans la rétine pendant plus de 8 heures, soit assez longtemps pour garantir l'efficacité de la thérapie génique.

Une première preuve de concept : ces résultats apportent une première preuve de la capacité à délivrer à travers ce complexe, une thérapie génique non invasive pour traiter les maladies oculaires.

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