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SURDITÉ : L’otoferline ou l’espoir de la thérapie génique

Actualité publiée il y a 1 année 10 mois 2 semaines
PNAS
Une mutation dans le gène qui code pour l’otoferline pourrait être à la base de la perte auditive

C’est une étape importante qui vient d’être franchie en thérapie génique dans le traitement de la surdité : cette équipe de l’Oregon State University (OSU) décrypte le rôle clé d’une grande protéine essentielle à l'ouïe, l'otoferline, dont les mutations sont liées à une perte auditive grave congénitale. Ils mettent au point une forme tronquée du gène, prometteuse en thérapie génique pour rétablir le codage du son. Ces travaux sont présentés dans les Actes de l'Académie des Sciences américaine.

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