SYNDROME de CRIGLER-NAJJAR : L'espoir proche d’une thérapie génique

Le syndrome de Crigler-Najjar est une maladie génétique rare et mortelle du foie, caractérisée par l'accumulation anormale de bilirubine dans l'organisme. Alors que ses traitements actuels sont extrêmement handicapants, cet essai clinique ouvre l’espoir de pouvoir restaurer, par thérapie génique, l'expression de l'enzyme hépatique en cause dans la maladie. Le candidat-médicament conçu par Généthon permet, selon ces données publiées dans le New England Journal of Medicine (NEJM), de faire descendre la bilirubine sous le seuil toxique en une seule injection intraveineuse.