DYSTROPHIE MUSCULAIRE: Une nouvelle cible thérapeutique prometteuse
La découverte de cette enzyme présente à des niveaux très élevés dans les cellules musculaires touchées par la dystrophie musculaire, une enzyme qui semble altérer le processus de réparation des muscles, apporte une nouvelle cible de traitement possible de la maladie, aujourd’hui incurable. De premiers résultats présentés dans les Scientific Reports qui confirment, par ailleurs, le rôle clé de l'inflammation dans le développement de la maladie.
La dystrophie musculaire est une maladie génétique héréditaire qui provoque progressivement un affaiblissement des muscles. La dystrophie musculaire de Duchenne ou myopathie de Duchenne est la forme la plus fréquente mais aussi parmi les plus sévères de la maladie. La maladie affecte habituellement les garçons dans la petite enfance et entraîne une aggravation progressive des symptômes jusqu'à l'invalidité et le décès. Les cellules souches qui procèdent, normalement, à la réparation musculaire sont altérées. Les grandes voies de recherche de nouveaux traitements portent donc sur les thérapies par cellules souches et l'édition du génome. Cette nouvelle étude se concentre sur la composition moléculaire de l'environnement de ces cellules souches musculaires dans l'objectif d'identifier un agent ou un facteur responsable de cette altération.
Les scientifiques ont utilisé la protéomique ou un ensemble de techniques permettant d'étudier les protéines d'une cellule et les taux de protéines anormaux, ici des cellules musculaires chez la souris. Les chercheurs identifient l'élastase, une protéine produite par des globules blancs, les neutrophiles, à des niveaux plus abondants dans le muscle dystrophique vs muscle sain. Or l'élastase inhibe l'action de plusieurs protéines du tissu conjonctif de différents organes, dont le muscle. Alors que l'enzyme est produite par les neutrophiles qui jouent un rôle important dans la réponse inflammatoire et immunitaire, la protéine est pressentie comme un facteur clé possible du développement de la dystrophie musculaire.
Ø In vitro, les chercheurs montrent également que des taux élevés d'élastase réduisent considérablement la survie et le fonctionnement des cellules souches musculaires.
L'importance de l'inflammation dans la dystrophie musculaire est donc confirmée par ces données qui désignent l'élastase comme une cible prometteuse de traitement.
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