ÉDITION du GÉNOME : CRISP révolutionne un peu plus la médecine régénérative
Les technologies CRISPR qui constituent la base de l’édition du génome ou de l’édition de gènes, sont en train de révolutionner la médecine régénérative, démontre cette étude, menée par des généticiens de l'Université de Columbia, et publiée dans la revue Engineering. Les chercheurs décrivent les avancées significatives et le potentiel des technologies CRISPR à transformer notre approche de la réparation des tissus et du traitement des maladies.
La médecine régénérative vise à réparer ou à remplacer les tissus et les organes endommagés, offrant ainsi de l'espoir aux patients atteints de pathologies très diverses comme des maladies rares, une insuffisance cardiaque ou encore des plaies complexes. Les stratégies traditionnelles, comme l’utilisation de cellules progénitrices et de stimuli biologiques se heurtent à des limites telles que des effets hors cible et un manque de précision.
L’édition du génome, et particulièrement lorsqu’elle est basée sur les systèmes CRISPR/Cas9, offre une alternative plus précise et plus efficace.
CRISPR/Cas9 permet des modifications précises du génome, notamment des knock-in (réactivation d’un gène), des knock-out, l’activation et la répression transcriptionnelles et des conversions de bases. Cette technologie est déjà utilisée pour traiter des maladies génétiques, contrôler le destin des cellules pour la réparation des tissus et améliorer les fonctions tissulaires. Par exemple, dans le traitement de maladies monogéniques comme la mucoviscidose, la drépanocytose et l’ostéogenèse imparfaite, les technologies CRISPR se sont révélées prometteuses pour corriger les mutations à l’origine de la maladie. Dans le cas de la mucovicidose par exemple, les chercheurs utilisent le knock-in médié par CRISPR pour corriger les mutations du gène CFTR dans les cellules souches des voies respiratoires.
CRISPR joue également un rôle clé dans la réparation tissulaire.
Ces technologies peuvent en effet être utilisées pour stimuler la reprogrammation des cellules somatiques en cellules souches pluripotentes induites (iPSC), différencier les iPSC en types de cellules souhaités et créer des constructions tissulaires pour la réparation in vivo. De plus, l'édition génétique peut prévenir les réponses immunitaires post-transplantation en modifiant le profil des cellules, ce qui réduit le risque de rejet.
CRISPR est également un puissant outil de recherche en médecine régénérative. Il permet le dépistage génétique pour identifier les gènes impliqués dans la différenciation et la progression de la maladie, et aide à créer des modèles de maladie pour le développement de médicaments. Les modèles organoïdes et organes sur puce, combinés à l'édition CRISPR, permettent aux chercheurs d'étudier les maladies dans un contexte physiologiquement plus pertinent.
Il reste des défis à relever : la distribution des composants CRISPR reste un obstacle, car les méthodes actuelles présentent des limites en termes d’immunogénicité, de capacité d’encapsulation et d’efficacité de ciblage. L’édition hors cible est une autre préoccupation, qui peut entraîner des modifications génétiques indésirables.
Ainsi, des recherches supplémentaires devront encore faire progresser ces technologies sur l’amélioration des systèmes de distribution, l’optimisation de l’efficacité de l’inactivation CRISPR et la réduction des effets hors cible.
Néanmoins, concluent ces experts, le potentiel de l’édition du génome basée sur CRISPR est immense et laisse espérer des traitements toujours plus efficaces pour un large éventail de maladies et de plaies, révolutionnant ainsi le domaine de la médecine régénérative.
Source: Engineering Nov, 2024 DOI: 10.1016/j.eng.2024.10.019 The Interface of Gene Editing with Regenerative Medicine
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Cette actualité a été publiée le 28/03/2025 par
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