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SCLÉROSE latérale amyotrophique : Les promesses du silençage génique

Actualité publiée il y a 5 mois 3 semaines 5 jours
Nature Medicine
Cette nouvelle thérapie d’injection, dans la moelle épinière, d’un ARN qui bloque le gène responsable de la maladie, vient de permettre d’empêcher l'apparition de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) chez un modèle animal

Cette nouvelle thérapie d’injection, dans la moelle épinière, d’un ARN qui bloque le gène responsable de la maladie, vient de permettre d’empêcher l'apparition de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) chez un modèle animal de la maladie porteur du gène muté responsable. De plus ce candidat traitement a bloqué la progression de la SLA chez les animaux ayant déjà développé les symptômes de la maladie. Des résultats très prometteurs, livrés par une équipe de l’Université de Californie San Diego, dans la revue Nature Medicine.

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