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CANCER : Un tiers des médicaments « fast track » sans bénéfice prouvé ?

Actualité publiée il y a 1 mois 3 semaines 1 jour
BMJ
Un tiers des médicaments anticancéreux approuvés par une procédure accélérée, qui n’obtiennent pas ensuite confirmation de leur bénéfice clinique, continuent ensuite d'être recommandés et prescrits (Visuel Adobe Stock 153860994)

Un tiers des médicaments anticancéreux approuvés par une procédure accélérée, qui n’obtiennent pas ensuite confirmation de leur bénéfice clinique, continuent ensuite d'être recommandés et prescrits, révèle cette étude de chercheurs de la Queen’s University (Kingston, Canada), du Brigham and Women’s Hospital et de la Harvard Medical School (Boston). Alors qu’un tiers également des nouveaux « anticancéreux » sont approuvés en accéléré (fast track) - ici par l’Agence américaine FDA- l’étude alerte ainsi sur le processus de validation finale du rapport positif bénéfice-risque, sur la nécessité de retrait de certains anticancéreux ainsi que sur la modification des modes d’utilisation, une fois ces données de confirmation publiées.

 

Le critère d'évaluation principal de l’autorisation d’utilisation (ATU ou AMM) est le résultat principal mesuré à la fin d'un essai clinique, mené pour évaluer l’efficacité et la sécurité du traitement : on prendra en compte des critères tels que le taux de décès, la survie totale ou encore la survie sans progression et les différences constatées entre le groupe d’intervention et le groupe témoin.

Les directives cliniques doivent mieux s'aligner sur les résultats des essais post-approbation

Traiter en urgence : la pratique clinique doit néanmoins prendre en compte le fait que les patients atteints de cancer ont besoin d'un accès rapide aux médicaments qui vont permettre d’améliorer de manière significative leur fonctionnement, leur survie et la perception de leur qualité de vie. Cependant, la mesure des paramètres cliniques permettant de juger de l’efficacité et de la sécurité du médicament peut prendre du temps, en particulier lorsqu’il s’agit de mesurer la survie. Certains patients sont alors prêts à faire l’impasse sur la disponibilité de certaines données en échange d'un accès rapide à des anticancéreux, en particulier pour les cancers qui ne disposent que de peu d’options de traitement. Le processus d’approbation en « fast track » permet, le plus souvent, d’améliorer le traitement et le service médical rendu au patient, cependant il s’agit ensuite de confirmer le rapport bénéfice-risque via les essais post-approbation.

 

Rectifier rapidement les indications : Ces essais post-approbation devraient également être menés dans un délai raisonnable et en cas d’absence de confirmation du bénéfice clinique, le médicament devrait être retiré. Dans de nombreux cas, ces essais ne montrent aucun bénéfice, l'approbation du médicament devrait donc être retirée. Dans la réalité aussi, soulignent les auteurs, les essais post-approbation peuvent être retardés de plusieurs années, l’Agence américaine peut mettre du temps à retirer son approbation, et le médicament continue à être utilisé chez les patients.

 

L’équipe de chercheurs canadiens et américains a regardé précisément comment, aux Etats-Unis, sont gérés les médicaments contre le cancer « approuvés en accéléré » mais dont les essais post-approbation se sont avérés négatifs, et comment et si ces résultats négatifs impactent les directives de traitement. Une recherche dans la base de données des médicaments anticancéreux ayant reçu, sur la période 1992- 2020 une approbation accélérée, révèle :

 

  • 18 rapports pour 10 médicaments anticancéreux qui n'ont pas démontré de bénéfice clinique dans les essais post-approbation ;
  • parmi ces médicaments non concluants, les approbations de 11 d’entre eux (61 %) ont été retirées, une a été révoquée et pour 6 (33 %) les indications sont restées la notice du médicament, sur une durée moyenne de 4 ans ;
  • en pratique clinique, la plupart de ces médicaments ont continué à être recommandés et utilisés pour les mêmes indications, parfois même après que l'approbation pour l'indication donnée ait été retirée ou révoquée.

 

 

Il s'agit d’une analyse d'observation, cependant c’est la première du genre et ses résultats reflètent le manque de respect de délais raisonnables d’application des données des essais, en pratique clinique.

 

« Il est clair que l’Agence américaine FDA accorde plus d’attention à ce problème ces toutes dernières années », reconnaissent les chercheurs, "cependant les cliniciens doivent pouvoir garantir que tous les médicaments prescrits soient bien sûrs et efficaces pour les patients ».

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