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THALASSÉMIE, ANÉMIE: L'édition de gènes pour traiter les troubles sanguins héréditaires

Actualité publiée il y a 2 années 11 mois 4 semaines
Nature Communications

Cette équipe de la Yale teste une nouvelle voie, celle de l’édition de gènes, pour corriger les mutations génétiques qui peuvent induire une forme héréditaire de l'anémie, connue sous le nom de thalassémie. Leur technique parvient, ici chez la souris modèle d’anémie, à atténuer significativement la maladie. Une nouvelle prouesse avec l’aide de cette toute nouvelle technique d’édition du génome, définitivement prometteuse, pour traiter les personnes atteintes de troubles du sang héréditaires.

Les bêta-thalassémies se caractérisent par une production de globules rouges inefficace, provoquant une anémie, un excès de fer et la défaillance de certains organes. Les options de traitement de la bêta-thalassémie étant actuellement limitées, il existe clairement un besoin de thérapies alternatives. Plusieurs équipes de recherche « s'y collent » : Une équipe de Harvard a suggéré qu'un inhibiteur d'une protéine impliquée dans la diminution de la production de globules rouges, GDF-11, pourrait constituer une nouvelle option thérapeutique. Une équipe de l'UCLA a révélé l'hormone erythroferrone, et son rôle clé dans le contrôle de l'approvisionnement de fer pour la production de globules rouges du sang, marquant ainsi une étape vers de nouveaux traitements pour les troubles sanguins associés aux carences ou aux surcharges en fer, comme l'anémie ferriprive ou la thalassémie.


Ainsi, l'édition de gènes pourrait aussi venir au secours dans le traitement des troubles sanguins héréditaires dont la thalassémie et l'anémie falciforme. Ici, les chercheurs de Yale développent et testent une approche alternative en utilisant une nouvelle combinaison de nanoparticules, des morceaux de synthèse de l'ADN, et une injection intraveineuse simple. Tout part d'une protéine dérivée de la moelle osseuse qui a la capacité d'activer les cellules souches, les cellules qui sont les plus sensibles à l'édition de gènes. En combinant cette protéine avec des molécules synthétiques qui miment l'ADN et se lient au gène cible afin de former une triple hélice. Cette liaison va déclencher le processus de réparation de la cellule et corriger la mutation responsable de la maladie.

Ce processus testé chez la souris, traitée par injection permet de corriger la mutation responsable à un degré tel que les souris ne présentent plus aucun symptôme de thalassémie. Après 140 jours, les niveaux d'hémoglobine s'avèrent normaux chez les animaux. Finalement, une « simple » perfusion permet de guérir efficacement l'anémie chez des souris modèles de thalassémie. De plus, les chercheurs rassurent sur l'absence d'effets inattendus, constatés avec d'autres techniques d'édition du génome.

Si la stratégie se confirme efficace lors de prochains essais cliniques, ce serait une nouvelle thérapie génique possible pour les personnes atteintes de thalassémie et autres troubles héréditaires du sang : « Nous pourrions obtenir suffisamment de cellules corrigées pour éliminer tout symptôme », concluent les chercheurs.

(In Press) via Eurekalert (AAAS) 26-Oct-2016 Yale scientists edit gene mutations in inherited form of anemia

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