ÉDITION du GÉNOME : Elle guérit une maladie rare chez un enfant

De nombreuses études illustrent comment l’édition du génome ou édition de gènes CRISP peut faire avancer la recherche, notamment en permettant d’identifier les gènes ou les mutations impliquées dans les maladies. Cependant, l’édition du génome n’a encore trouvé que peu d’applications dans leur traitement, sauf pour quelques pathologies (drépanocytose et bêta-thalassémie). Cette étude de cas, publiée dans le New England Journal of Medicine (NEJM), décrit une thérapie d'édition génique personnalisée CRISPR, menée à l'Hôpital pour enfants de Philadelphie, et démontre son efficacité pour traiter cet enfant, atteint d'une maladie métabolique rare.