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LEUCÉMIE myéloïde aiguë: Un nouveau médicament apporte une rémission à 1 patient sur 3

Actualité publiée il y a 6 années 10 mois 2 semaines
American Society of Hematology

Appelé quizartinib ou AC220, ce nouveau médicament pour traiter les patients atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA) présentant un certain type de mutation génétique montre des résultats prometteurs dans cette étude clinique de phase II, menée à l’Université Johns Hopkins. Chez plus d'un tiers de ces participants, « résistants » aux autres traitements, la leucémie a été complètement éliminée de la moelle osseuse, et ces patients ont pu subir une greffe de moelle osseuse et être guéris. Ces résultats viennent d’être présentés, le 9 décembre, à la 54è Réunion annuelle de l’American Society of Hematology d’Atlanta.

Le Pr Mark Levis, professeur agrégé de médecine et d'oncologie à l'Université Johns Hopkins, qui a dirigé l'essai, s'avère lui-même agréablement surpris par ces résultats positifs : « La chimiothérapie peut entraîner la rémission chez les deux tiers à trois quarts des patients atteints de LMA, mais il y a ensuite un risque de 50% de récidive qui finit généralement par être fatale. De nombreux patients dans cet essai ont pu subir une greffe osseuse et être sauvés ».


137 patients atteints de LMA ont participé à cet essai, la majorité présentant, dans leurs cellules leucémiques, une mutation dans le gène FLT3-ITD. Le gène FLT3 produit une enzyme qui donne aux cellules souches de moelle osseuse le signal de la division et de la reproduction. Chez environ un quart des patients atteints de LMA, la maladie mute FLT3 de sorte que l'enzyme reste allumé en permanence, ce qui provoque une croissance rapide des cellules leucémiques et rend la maladie plus difficile à traiter. Pour les chercheurs, cette mutation de FLT3-ITD indique que, généralement, malgré une chimiothérapie très intensive, la rémission sera suivie d'une récidive. Dans ce cas, les médecins effectuent la greffe de moelle osseuse dès le début de la rémission, avant que le cancer récidive.

Quizartinib, sous forme orale et liquide, bloque l'enzyme FLT3, en 2 jours seulement et met environ 2 mois, ensuite, pour éliminer complètement les cellules cancéreuses de la moelle osseuse. Ces 137 patients atteints de LMA ont ainsi reçu quizartinib à une dose initiale de 90 mg / jour pour les femmes et de 135 mg / jour pour les hommes puis ont été traités en continu pendant des cycles de 28 jours.

· 44% des 99 participants présentant la mutation sur FLT3-ITD sont parvenus à une rémission complète, nécessitant néanmoins toujours des transfusions de plaquettes.

· 34% des 38 participants sans mutation FLT3-ITD ont atteint ce type de réponse.

· 34% des 137 participants ont pu bénéficier d'une greffe de moelle osseuse et « certains » de ces patients ont survécu 2 ans après le traitement sans récidive de la maladie.

Les effets indésirables les plus fréquents sont des nausées (38%), l'anémie (29%), l'allongement du QT (26%), les vomissements (26%), la neutropénie fébrile (25%), la diarrhée (20%), et la fatigue (20%). 10% des patients ont éprouvé des effets secondaires suffisamment graves pour interrompre la prise du médicament. Les chercheurs sont donc en train de tester des doses plus faibles du médicament pour réduire les effets secondaires.

Ambit Biosciences, le laboratoire fabricant prévoit maintenant des essais de phase III.

Source: 54th Annual Meeting of the American Society of Hematology et John Hopkins via Eurekalert (AAAS) More than a third of high-risk leukemia patients respond to an experimental new drug (Visuel CDC, vignette John Hopkins)

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