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DRÉPANOCYTOSE chez les BÉBÉS : Le succès de l'hydroxycarbamide

Actualité publiée il y a 10 années 1 mois 1 semaine
The Lancet

L’hydroxycarbamide peut être utilisée avec succès pour traiter la drépanocytose chez les très jeunes enfants, suggère cette étude menée par des chercheurs du St Jude Children's Research Hospital, (Memphis), cofinancée par le National Heart, Lung and Blood Institute et le National Institutes of Health et publiée dans le Lancet du 14 mai. Une grande nouvelle puisqu’il n'existe aucun traitement, sauf dans certains cas, le recours à la transfusion ou aux greffes de moelle osseuse.

La drépanocytose est une maladie génétique, touchant les globules rouges du sang qui prrennent la forme de faucille. La drépanocytose touche près de 50 millions de personnes dans le monde et en France, environ 350 nouveaux nés par an en sont atteints. Cette anomalie de l'hémoglobine où l'hémoglobine A est en partie ou en totalité remplacée par une hémoglobine différente, l'hémoglobine drépanocytaire déformer le globule rouge et lui donne cet aspect en faucille ou drépanocyte. Le globule rouge déformé se bloque, empêche la livraison d'oxygène et cause une douleur nécessitant la prise de morphine.


Cette étude de deux ans, en double aveugle randomisée contre placebo, a été menée sur l'utilisation de l'hydroxycarbamide, dans 13 centres aux États-Unis entre 2003 et 2009, sur 183 bébés âgés de 9 à 18 mois souffrant de drépanocytose. Ce médicament de chimiothérapie avait déjà été observé au Royaume-Uni chez des enfants plus âgés et des adultes. Cette étude est le premier essai réalisé sur le petit enfant. Il visait principalement à vérifier la sécurité de l'hydroxycarbamide en termes de dommages à la rate et des reins chez les bébés atteints de drépanocytose. Non seulement il n'y a pas plus d'effets secondaires que le placebo mais la molécule a réduit la douleur et d'autres complications avec un seul effet secondaire néanmoins, la réduction des niveaux de certains globules blancs.

L'hydroxycarbamide (Hydréa) est un médicament de chimiothérapie utilisé principalement dans le traitement de la leucémie myéloïde chronique. Ce médicament est actuellement autorisé pour le traitement de la drépanocytose dans certains centres spécialisés de traitement de la maladie au Royaume-Uni, où il est déjà connu pour réduire la fréquence des crises, les complications et la nécessité de transfusions chez les adultes.

Une amélioration sur un nombre considérable de critères: 83 bébés du groupe sous hydroxycarbamide (86%) et 84 du groupe placebo (87%) ont achevé l'étude. L'hydroxycarbamide a considérablement amélioré un certain nombre de critères d'évaluation, dont la douleur, l'inflammation des doigts ou des orteils, le taux de syndromes thoraciques aigus, le taux d'hospitalisation, et le besoin de transfusions sanguines. La seule toxicité fréquemment observées de l'hydroxycarbamide était la neutropénie légère à modérée mais sans aucun cas grave.

Les auteurs concluent que selon ces dernières données, l'hydroxycarbamide peut être considérée comme sûre et efficace pour les très jeunes enfants atteints de drépanocytose.