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AUTISME: L'hormone de croissance IGF-1 réduit le déficit social

Actualité publiée il y a 4 années 8 mois 3 semaines
Molecular Autism

Une hormone de croissance peut améliorer de façon significative le déficit de communication sociale associé aux troubles du spectre autistique (TSA) chez les patients ayant un syndrome génétique lié, le syndrome de Phelan-McDermid. C’est la conclusion de cette étude de la Mount Sinai School qui s’est concentrée au départ sur ce syndrome, caractérisé par des retards de développement et de langage, et fréquemment associé à l'autisme. Ses conclusions, présentées dans la revue Molecular Autism, apportent un nouvel espoir thérapeutique à ces patients doublement touchés.

Le syndrome de Phelan-McDermid est un syndrome de microdélétion chromosomique (délétion 22q13.3 ou mutation du gène SHANK3 sur le chromosome 22) caractérisé par une hypotonie néonatale, un retard global de développement, une croissance normale ou accélérée, une absence ou un retard sévère en matière d'acquisition de la parole ainsi qu'une dysmorphie mineure. Sous-diagnostiqué en raison de la complexité de ses symptômes, à l'incidence réelle inconnue, ce syndrome affecte aussi bien les garçons que les filles. Le gène SHANK3, impliqué dans ce syndrome, est bien documenté pour son rôle dans l'autisme et la schizophrénie. Il joue un rôle essentiel dans la fonction des synapses, qui permettent la transmission des signaux entre cellules nerveuses. Enfin, de précédentes études génétiques ont révélé que le syndrome Phelan-McDermid est une cause relativement fréquente de trouble du spectre autistique (TSA).


L'étude s'est principalement concentrée sur l'utilisation de l'insuline-like growth factor-1 (IGF-1) pour traiter le syndrome Phelan-McDermid, cependant, les différentes causes génétiques des TSA convergeant sur des voies de signalisation chimiques sous-jacentes communes, ses résultats pourraient bien avoir d'importantes implications pour de nombreuses formes de TSA.

IGF-1, un composé disponible qui favorise la survie des cellules nerveuses, la maturation synaptique et la plasticité synaptique, est approuvé par les agences sanitaires pour le traitement du déficit de croissance. Ainsi, de précédentes études sur l'animal ont montré que l'IGF-1 peut inverser la plasticité synaptique et les déficits d'apprentissage.

Ici, les chercheurs ont mené cette étude en double aveugle vs placebo, avec 9 enfants âgés de 5 à 15 ans, diagnostiqués avec le syndrome de Phelan-McDermid. Tous les participants ont reçu 3 mois de traitement avec l'IGF-1 et 3 mois de placebo, dans un ordre aléatoire. Comparativement au placebo, la phase de traitement par IGF-1 entraîne une réduction significative des symptômes de retrait social, tel qu'évalué par 2 échelles reconnues pour évaluer les TSA.

Un nouveau paradigme thérapeutique ? Le Dr Joseph Buxbaum, directeur de l'Autism Center Seaver et professeur de psychiatrie, de génétique et des sciences génomiques et de neurosciences au Mont Sinaï, parle de véritable « changement de paradigme pour développer de nouveaux médicaments pour traiter les symptômes de base du TSA», et appelle déjà à de plus larges études pour valider cette nouvelle promesse thérapeutique.

Car son étude est la première à suggérer que l'IGF-1, un composé disponible et agréé, est sûr, tolérable et associée à une réduction significative à la fois du déficit d'interaction sociale et des comportements restrictifs, à ce stade, chez les sujets atteints du syndrome de Phelan-McDermid.

Source: Molecular Autism December, 2014 doi:10.1186/2040-2392-5-54 A pilot controlled trial of insulin-like growth factor-1 in children with Phelan-McDermid syndrome

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