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PARALYSIE SUPRANUCLÉAIRE PROGRESSIVE: Un médicament orphelin agréé par l'Agence européenne

Actualité publiée il y a 4 années 4 mois 3 semaines
Innovation

Il n’existait aucun traitement permettant de stopper ou ralentir la Paralysie Supranucléaire Progressive (PSP), responsable de lésions du tronc cérébral affectant progressivement l’équilibre, la vue, la mobilité, la déglutition et la parole. Un premier médicament, français, l’«AZP2006 », développé par la société biopharmaceutique AlzProtect, vient de recevoir le statut de « médicament orphelin » de l’agence Européenne du médicament (EMA) pour le traitement de la PSP. Développé avec l’Université Lille 2 et l’Inserm, ce candidat médicament vise à traiter plusieurs pathologies neurodégénératives orphelines de tout traitement, dont les Tauopathies incluant la maladie d’Alzheimer.

La PSP, paralysie supranucléaire progressive, est appelée aussi maladie de Steele, Richardson et Olszewski du nom des trois neurologues qui l'ont identifiée et décrite en 1964. La PSP est une tauopathie avec accumulation prépondérante d'isoformes tau à quatre motifs répétés (4R). Elle se caractérise par une dégénérescence neurofibrillaire et une perte neurale dans le tronc cérébral, les noyaux gris centraux, le cortex frontal moteur et associatif. La maladie provoque des lésions du tronc cérébral affectant progressivement l'équilibre, la vue, la mobilité, la déglutition et la parole. Les troubles initiaux sont également présents dans d'autres maladies neurodégénératives, comme les maladies de Parkinson et d'Alzheimer. Le nombre de cas de PSP en France a été estimé entre 3.000 et 10.000 selon les estimations. Elle atteint une personne sur 16.600 en Europe. L'espérance de vie chez le patient atteint de la PSP est estimée entre 5 et 7 ans. Il n'existe aucun traitement permettant de stopper ou ralentir la maladie.


L'Agence Européenne des Médicaments (EMA) vient d'accorder le statut de « médicament orphelin à l'AZP2006 pour traitement de la maladie de Paralysie Supranucléaire Progressive (PSP). Le Comité des Médicaments Orphelins (COMP) au sein de l'EMA ont confirmé que l'intention de traiter la PSP avec AZP2006 était considérée comme justifiée sur la base des données précliniques. Développé sur la base de travaux menés conjointement à l'Université Lille 2 et à l'Inserm (U837-1), le candidat AZP2006 a été étudié lors d'études précliniques sur des modèles cellulaires et animaux présentant une caractéristique physiopathologique de la PSP. Ce candidat médicament est actuellement en phase clinique 1.

Vers une approche plus globale des tauopathies dont la maladie d'Alzheimer : Le Dr Philippe Verwaerde, directeur scientifique et président d'AlzProtect décrit AZP2006 comme un candidat médicament unique dans le domaine des maladies neurodégénératives, puisque les études précliniques ont, à ce jour, démontré des effets protecteurs et préventifs liés aux Tauopathies. Les futurs résultats de l'étude de phase 1 devraient, si concluants, permettre d'enchaîner sur les études cliniques chez le patient pour le traitement de plusieurs maladies neurodégénératives, la Paralysie Supranucléaire Progressive (PSP) constituant une étape importante dans une approche plus globale qui vise à traiter les millions de patients atteints par la maladie d'Alzheimer.

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